当前和新兴疗法对肝卟啉症参与创新。

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Fontanellas马阿维拉,安德森KE, Deybach JC

当前和新兴疗法对肝卟啉症参与创新。

J乙醇。2019年8月,71 (2):422 - 433。doi: 10.1016 / j.jhep.2019.05.003。2019年5月16日Epub。

PubMed ID

31102718 (在PubMed

]

文摘

卟啉症是罕见的遗传性疾病引起的特定酶血红素合成途径的功能异常,导致异常积累中间体的具体途径。症状取决于这些物质的化学特性。卟啉photoreactive并导致photocutaneous病变在阳光辐射区域,而积累的卟啉前体与急性脑脊髓交感神经系统的攻击。目前的治疗方法是次优的,主要解决症状而不是潜在疾病机制。进步的理解卟啉症的分子基础和发病机理为新的治疗策略的发展铺平了道路。在本临床试验观察,我们总结这些新兴的方法的基本原理和目前已知的关于他们的应用程序与肝肝卟啉症的起源或参与。beplayapp

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