反义寡核苷酸
- 的名字
- 反义寡核苷酸
- 加入数量
- DBCAT001709
- 描述
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短的DNA或RNA片段,用于改变目标函数的RNA或DNA杂交。
- 药物
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药物 药物的描述 Mipomersen 一种寡核苷酸药物用于纯合子家族性高胆固醇血症的治疗。 Custirsen 调查使用/治疗脑癌和乳腺癌。 Fomivirsen 表示为当地治疗巨细胞病毒(CMV)视网膜炎患者获得性免疫缺陷综合症(艾滋病),当其他治疗无效或被认为是不适合[FDA标签,L1428]。 Oblimersen 不带注释的 Eteplirsen 反义寡核苷酸的用于治疗杜氏肌肉营养不良症(DMD)患者中确诊的DMD基因突变的外显子51跳过。 Nusinersen 药物用于治疗脊髓性肌萎缩。 Inotersen 用于治疗多神经病的反义寡核苷酸的世袭transthyretin-mediated淀粉样变。 Givosiran 5-aminolevulinic酸synthase-directed小核RNA)用于预防急性肝卟啉症。 Golodirsen 药物用于治疗某些突变导致的杜氏肌肉营养不良症(DMD)。 Viltolarsen 一个反义phosphorodiamidate吗啉代寡核苷酸特定人类DMD基因的外显子53能够诱导外显子53跳过生产功能性截断肌营养不良蛋白蛋白在杜氏肌萎缩症患者特定的潜在的突变。 Casimersen 一个反义phosphorodiamidate吗啉代寡核苷酸治疗杜氏肌萎缩症患者适合外显子突变45跳过。 Vutrisiran transthyretin-directed小干扰RNA用于治疗多神经病与世袭transthyretin-mediated淀粉样变。 Tofersen 一个表示反义寡核苷酸治疗成人SOD1突变引起的肌萎缩性脊髓侧索硬化症。 - 药物和药物靶点