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Alglucosidase阿尔法

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总结

Alglucosidase阿尔法是酸α-葡糖苷酶(棉酚)导数作为酶替代疗法治疗疾病筛在婴儿和儿科患者由棉酚不足引起的。

品牌名称
Lumizyme, Myozyme
通用名称
Alglucosidase阿尔法
beplay体育安全吗DrugBank加入数量
DB01272
背景

Aglucosidase阿尔法由人类酶酸alpha-glucosidase(棉酚),这是必不可少的glygogen葡萄糖在溶酶体的降解。编码是最主要的九所观察到的这种基因单体型。Aglucosidase阿尔法是由DNA重组技术在中国仓鼠卵巢细胞线。Alglucosidase阿尔法催化水解降解糖原的a - 1、4 -和a - 1, 6 -糖苷溶酶体糖原的联系。从结构上看,Alglucosidase阿尔法是一种糖蛋白98008道尔顿的大规模计算883残渣成熟的多肽链,和大约109000道尔顿的总质量,包括碳水化合物。用于治疗疾病筛(缺棉酚)在婴儿和儿童患者。

类型
生物技术
组
批准
生物分类
基于蛋白质疗法
重组酶
蛋白质结构
蛋白质的化学公式
C4435年H6739年N1175年O1279年年代32
蛋白质平均体重
105270.802哒
序列
> Alglucosidase阿尔法AHPGRPRAVPTQCDVPPNSRFDCAPDKAITQEQCEARGCCYIPAKQGLQGAQMGQPWCFF PPSYPSYKLENLSSSEMGYTATLTRTTPTFFPKDILTLRLDVMMETENRLHFTIKDPANR RYEVPLETPHVHSRAPSPLYSVEFSEEPFGVIVRRQLDGRVLLNTTVAPLFFADQFLQLS TSLPSQYITGLAEHLSPLMLSTSWTRITLWNRDLAPTPGANLYGSHPFYLALEDGGSAHG VFLLNSNAMDVVLQPSPALSWRSTGGILDVYIFLGPEPKSVVQQYLDVVGYPFMPPYWGL GFHLCRWGYSSTAITRQVVENMTRAHFPLDVQWNDLDYMDSRRDFTFNKDGFRDFPAMVQ ELHQGGRRYMMIVDPAISSSGPAGSYRPYDEGLRRGVFITNETGQPLIGKVWPGSTAFPD FTNPTALAWWEDMVAEFHDQVPFDGMWIDMNEPSNFIRGSEDGCPNNELENPPYVPGVVG GTLQAATICASSHQFLSTHYNLHNLYGLTEAIASHRALVKARGTRPFVISRSTFAGHGRY AGHWTGDVWSSWEQLASSVPEILQFNLLGVPLVGADVCGFLGNTSEELCVRWTQLGAFYP FMRNHNSLLSLPQEPYSFSEPAQQAMRKALTLRYALLPHLYTLFHQAHVAGETVARPLFL EFPKDSSTWTVDHQLLWGEALLITPVLQAGKAEVTGYFPLGTWYDLQTVPVEALGSLPPP PAAPREPAIHSEGQWVTLPAPLDTINVHLRAGYIIPLQGPGLTTTESRQQPMALAVALTK GGEARGELFWDDGESLEVLERGAYTQVIFLARNNTIVNELVRVTSEGAGLQLQKVTVLGV ATAPQQVLSNGVPVSNFTYSPDTKVLDICVSLLMGEQFLVSWC
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同义词
  • 酸性麦芽糖酶
  • Acid-alpha葡糖苷酶
  • Aglucosidase阿尔法
  • Aglucosidaseα
  • Alglucosidasa阿尔法
  • Alglucosidase阿尔法
  • alpha -, 4-glucosidase
  • Alpha-glucosidase
  • 溶酶体Alpha-Glucosidase

药理学

指示

治疗疾病筛(缺棉酚)在婴儿和儿童患者。

减少药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。
看看
构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。
看看
相关条件
禁忌症和黑箱警告
避免致命的药物不良事件
提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。
了解更多
避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。
了解更多
药效学

筛疾病(糖原存储疾病II型,德牧II,糖原病II型,酸麦芽糖酶缺乏症)是一种遗传疾病引起的糖原代谢没有或缺乏溶酶体酶的棉酚。infantile-onset形式,筛疾病导致intralysosomal积累各组织糖原,特别是心脏和骨骼肌和肝脏组织,导致心肌病的发展,进步的肌肉无力,和呼吸功能障碍。青少年和成人的形式,intralysosomal积累骨骼肌糖原主要是有限的,导致进行性肌无力。各种形式的死亡通常是与呼吸衰竭有关。Alglucosidase阿尔法提供一个外生棉酚的来源。绑定mannose-6-phosphate受体在细胞表面通过碳水化合物组已被证明发生在棉酚分子,之后是内化和运输到溶酶体,它经历了蛋白水解分裂,导致酶活性增加。然后施加在裂开糖原酶活性。

的作用机制

Alglucosidase阿尔法的目的是作为一个外生棉酚的来源,采取行动纠正缺棉酚是筛疾病的标志。Alglucosidase阿尔法mannose-6-phosphate结合细胞表面受体通过碳水化合物组棉酚分子,之后是内化和运输到溶酶体,它经历了蛋白水解分裂,导致酶活性增加。然后施加在裂开糖原酶活性。具体地说,它水解alpha -, 4-glucose债券。

目标 行动 生物
一个Cation-dependent mannose-6-phosphate受体
粘结剂
 人类
一个糖原
乳沟
 人类
吸收

不可用

的体积分布
  • 96±16毫升/公斤(剂量20毫克/公斤)
  • 119±28毫升/公斤(40毫克/公斤剂量)
蛋白结合

不可用

新陈代谢
不可用
路线的消除

通过肾脏和肝脏

半衰期

2.3±0.4小时。

间隙
  • 25 + / - 4毫升/人力资源/公斤(4小时静脉注入20毫克/公斤)
的不利影响
提高决策支持与研究成果
与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。
了解更多
改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。
了解更多
毒性

没有报告的过量alglucosidase阿尔法。

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。
没有发现的交互。
食物相互作用
没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区
我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。
现在访问
药物超过全球地区的产品信息的访问。
现在访问
品牌名称的处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Lumizyme 注射,粉的解决方案 5毫克/ 1毫升 静脉注射 Genzyme公司 2010-05-24 不适用 美国国旗
Myozyme 注射,粉的解决方案 50毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2016-09-20 不适用 欧盟旗帜
Myozyme 注入,粉、冻干、解决方案 5毫克/ 1毫升 静脉注射 Genzyme公司 2010-06-19 2015-11-30 美国国旗
Myozyme 注射,粉的解决方案 50毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2016-09-20 不适用 欧盟旗帜
Myozyme 注射,粉的解决方案 50毫克 静脉注射 Genzyme欧洲Bv 2016-09-20 不适用 欧盟旗帜
Myozyme 粉,为解决方案 50毫克/瓶 静脉注射 赛诺菲安万特Genzyme,赛诺菲-安万特加拿大公司的一个部门 2006-12-06 不适用 加拿大的国旗

类别

ATC代码
A16AB07——Alglucosidase阿尔法
药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
不可用
王国
有机化合物
超类
有机酸
类
羧酸和衍生品
子课
氨基酸、肽和类似物
直接父
肽
选择父母
不可用
基
不可用
分子框架
不可用
外部描述符
不可用
受影响的生物
  • 人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII
DTI67O9503
化学文摘号
420784-05-0

引用

一般引用
  1. Kishnani PS,科尔索D, Nicolino M,伯恩B,曼德尔H,胡西城,莱斯利·N·莱文J,斯宾塞C,麦当劳M,李J, Dumontier J, Halberthal M,简YH,霍普金斯R, Vijayaraghavan年代,代表D,巴塞洛缪D, van der Ploeg,克兰西JP, Parini R,莫林G,贝克M, De la Gastine GS, Jokic M, Thurberg B,理查兹,巴厘岛D,戴维森M,沃顿,陈次幽灵我:重组人类酸葡糖苷酶(α):主要临床好处infantile-onset筛疾病。神经学。2007年1月9日,68 (2):99 - 109。Epub 2006年12月6日。(文章]
KEGG药物
D03207
PubChem物质
46504595
RxNav
629565年
ChEMBL
CHEMBL1201824
治疗目标数据库
DAP001289
网页
PA164754753
RxList
RxList药物页面
Drugs.com
Drugs.com药物页面
维基百科
Alglucosidase_alfa
FDA的标签
下载 (1.11 MB)

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件 数
4 完成 其他 糖原存储疾病II型(德牧II)/筛的疾病 1
4 完成 治疗 酸性麦芽糖酶缺乏症(AMD)/糖原存储疾病II型(德牧II)/糖原生成二型/晚发性疾病筛 1
4 完成 治疗 酸性麦芽糖酶缺乏病/糖原存储疾病II型(德牧II)/筛的疾病 1
4 完成 治疗 糖尿病/2型糖尿病 1
4 完成 治疗 II型糖原存储疾病 1
4 完成 治疗 糖原存储疾病II型(德牧II)/糖原生成2酸性麦芽糖酶缺乏症/晚发性疾病筛 1
4 完成 治疗 糖原存储疾病II型(德牧II)/糖原生成2酸性麦芽糖酶缺乏症/筛的疾病 1
4 完成 治疗 II型糖原存储疾病/筛的疾病 1
4 完成 治疗 2型糖尿病 1
4 招聘 治疗 筛的疾病 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
  • Genzyme公司。
剂型
形式 路线 强度
注射,粉的解决方案 静脉注射 5毫克/ 1毫升
注射,粉的解决方案 静脉注射
注射,粉的解决方案 静脉注射 50毫克
注入,粉、冻干、解决方案 静脉注射 5毫克/ 1毫升
粉,为解决方案 静脉注射 50毫克/瓶
注入,粉、冻干、解决方案 静脉注射 52.5毫克
注入,粉、冻干、解决方案 静脉注射 50毫克
粉 50毫克/ 1瓶
价格
单元描述 成本 单位
Myozyme 50毫克瓶 720.0美元 瓶
beplay体育安全吗DrugBank不卖也不买毒品。提供价格信息仅供参考。
专利
专利号 儿科扩展 批准 到期(估计) 地区
CA2416492 没有 2008-04-29 2021-07-10 加拿大的国旗

属性

状态
液体
实验属性
不可用

目标

构建、预测和验证机器学习模型
使用我们的结构化和以证据为基础的数据集开启新
见解和加速药物研究。
了解更多
用结构化和以证据为基础的数据集来解锁新见解,加快药物研究。
了解更多
细节 1。Cation-dependent mannose-6-phosphate受体
类
蛋白质
生物
人类
药理作用
是的
行动
粘结剂
通用函数
跨膜信号受体活动
特定的功能
运输高尔基氏复合体的磷酸化溶酶体酶和溶酶体的细胞表面。溶酶体酶轴承phosphomannosyl残留绑定专门mannose-6-phosphate r……
基因名字
M6PR
Uniprot ID
P20645
Uniprot名字
Cation-dependent mannose-6-phosphate受体
分子量
30993.06哒
引用
  1. 查韦斯CA, Bohnsack RN,荣誉,Gotschall RR,坎菲尔德WM,达姆纳米:域5 cation-independent甘露糖受体6-phosphate优先结合磷酸二酯(甘露糖6-phosphate N-acetylglucosamine酯)。生物化学。2007年11月6日,46(44):12604 - 17所示。Epub 2007 10月10。(文章]
2。糖原
类
集团
生物
人类
药理作用
是的
行动
乳沟
引用
  1. 胡锦涛D, Kamiya Y, Totani K, Kamiya D,川崎N,山口D,松尾,松本N, Ito Y,加藤K,山本K: Sugar-binding活动MRH域的ER alpha-glucosidase IIβ亚基对高效葡萄糖修剪很重要。糖生物学。2009年10月19日(10):1127 - 35。doi: 10.1093 / glycob / cwp104。Epub 2009年7月22日。(文章]
  2. 克里斯琴森C,赫克曼于妈,明显的妈,Vikso-Nielsen, Sigurskjold BW, Svensson B, Blennow答:一个CBM20低亲和力starch-binding域从葡聚糖,水dikinase。2009年2月。4月2,583 (7):1159 - 63。doi: 10.1016 / j.febslet.2009.02.045。Epub 2009年3月9日。(文章]

药物在5月16日创建,2007 20:19 /更新2023年1月1日23:20