Carglumic酸

识别

总结

Carglumic酸是一个模拟的N-acetylglutamate(唠叨)用于治疗急性和慢性患者hyperammonemia N-acetylglutamate合成酶(唠叨)缺乏症。

品牌名称
Carbaglu
通用名称
Carglumic酸
beplay体育安全吗DrugBank加入数量
DB06775
背景

Carglumic酸药物用于治疗患者hyperammonemia n -乙酰谷氨酸合酶缺乏症。这种罕见的遗传性疾病导致血氨水平升高,可最终穿过血脑屏障,导致神经系统问题,脑水肿,昏迷和死亡。Carglumic酸是通过美国食品和药物管理局(FDA) 2010年3月18日。

类型
小分子
批准
结构
重量
平均:190.154
单一同位素的:190.05897144
化学公式
C6H10N2O5
同义词
  • (2)2 - (carbamoylamino) pentanedioic酸
  • (S) 2-ureidopentanedioic酸
  • 现在carglumique
  • 它是carglumico
  • Acidum carglumicum
  • Carbamino-L-glutamic酸
  • Carbamylglutamic酸
  • Carglumic酸
  • L-N-Carbamoylglutamic酸
  • N-Carbamoyl-L-Glutamic酸
  • N-Carbamyl-L-glutamate
  • N-Carbamylglutamate
  • Ureidoglutaric酸
外部id
  • OE 312
  • oe - 312

药理学

指示

用于治疗急性和慢性患者hyperammonaemia N-acetylglutamate合成酶(唠叨)缺乏症。这种酶是尿素循环的一个重要组成部分,以防止血液中的神经毒素铵。

减少药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。
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相关条件
相关的治疗
禁忌症和黑箱警告
避免致命的药物不良事件
提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。
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避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。
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药效学

Carbaglu达峰时间的中位数是3小时(范围:2 - 4)。carglumic酸的每日剂量范围从100到250毫克/公斤,这通常是调整,以维持正常的血浆氨的水平。

的作用机制

Carglumic酸是合成结构模拟N-acetylglutamate(唠叨),这是一个重要的变构激活的肝酶[氨基甲酰磷酸合成酶1 (CPS1)。CPS1存在于线粒体和尿素循环的第一个酶,将氨转化为尿素。Carglumic酸作为替代唠叨不休缺乏患者通过激活CPS1但这并不有助于调节尿素循环。

目标 行动 生物
一个Carbamoyl-phosphate合成酶(氨),线粒体
变构调制器
人类
吸收

生物利用度30%;Cmax,意思是,剂量100毫克/公斤= 2.6μg /毫升(1.9 - 4.8)
Carglumic酸不受细胞内降解。

的体积分布

表观分布容积2657升(范围:1616 - 5797)。

蛋白结合

不可用

新陈代谢

carglumic酸的比例可能会被肠道菌群代谢。可能carglumic酸代谢的最终产物是二氧化碳,通过肺部消除。

路线的消除

后管理一个放射性标记的口服剂量100毫克/公斤体重,9%的剂量是原型排泄的尿液和高达60%的剂量是粪便排泄不变。

半衰期

中位数的值终端半衰期5.6小时(范围4.3 - -9.5)。

间隙

明显的总间隙为5.7 L / min(范围3.0 - -9.7),肾清除率是290毫升/分钟(范围204 - 445年),和24小时尿排泄的4.5%剂量(范围3.5 - -7.5)。

的不利影响
提高决策支持与研究成果
与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。
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改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。
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毒性

LD50,口服,老鼠:> 1000毫克/公斤

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
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没有发现的交互。
食物相互作用
  • 进餐前。carglumic酸之前吃。
  • 与普通水。Carglumic酸平板电脑生产口服悬浮分散在水中,不应该整个吞下。

产品

药物产品信息从10 +全球地区
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剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。
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品牌名称的处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Carbaglu 平板电脑,暂停 200毫克 口服 Recordati罕见疾病 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Carbaglu 平板电脑,暂停 200毫克 口服 Recordati罕见疾病 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Carbaglu 平板电脑,暂停 200毫克 口服 Recordati罕见疾病 2015-09-08 不适用 加拿大的国旗
Carbaglu 平板电脑,暂停 200毫克 口服 Recordati罕见疾病 2016-09-08 不适用 欧盟旗帜
Carbaglu 平板电脑,暂停 200毫克/ 1 口服 Recordati罕见疾病 2010-03-18 不适用 美国国旗
Ucedane 平板电脑,暂停 200毫克 口服 Eurocept国际Bv 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Ucedane 平板电脑,暂停 200毫克 口服 Eurocept国际Bv 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
通用的处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Carglumic酸 平板电脑,暂停 200毫克/ 1 口服 Navinta有限责任公司 2022-08-01 不适用 美国国旗
Carglumic酸 平板电脑,暂停 200毫克/ 1 口服 伊顿制药有限公司 2021-12-20 不适用 美国国旗
Carglumic酸 平板电脑,暂停 200毫克/ 1 口服 Burel制药、有限责任公司 2022-12-19 不适用 美国国旗
Carglumic酸 平板电脑,暂停 200毫克/ 1 口服 Novitium制药有限责任公司 2021-10-13 不适用 美国国旗

类别

ATC代码
A16AA05——Carglumic酸
药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
这种化合物属于有机化合物的类称为谷氨酸和衍生品。这些化合物含有谷氨酸或其衍生反应所产生的氨基或羧基谷氨酸的团体,或更换任何杂原子氢的甘氨酸。
王国
有机化合物
超类
有机酸和衍生品
羧酸和衍生品
子课
氨基酸、肽和类似物
直接父
谷氨酸和衍生品
选择父母
脂肪酸和轭合物/二元羧酸酸和衍生品/Isoureas/羧酸/Carboximidamides/Organopnictogen化合物/有机氧化物/亚胺/碳氢化合物的衍生品/羰基化合物
脂肪族无环化合物/羰基/Carboximidamide/Carboximidic酸衍生物/羧酸/二羧酸或衍生品/脂肪酸/谷氨酸或衍生品/碳氢化合物的衍生物/亚胺
分子框架
脂肪族无环化合物
外部描述符
尿素酶,N-acyl-L-glutamic酸(CHEBI: 71028)
受影响的生物
  • 人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII
5 l0hb4v1ew
化学文摘号
1188-38-1
InChI关键
LCQLHJZYVOQKHU-VKHMYHEASA-N
InChI
InChI = 1 s / C6H10N2O5 / c7-6 (13) 8 - 3 (5 (11) 12) 1-2-4 (9) 10 / h3H 1-2H2, (H, 9、10) (H, 11、12) (H3 7 8、13) / t3 - / mo / s1
国际命名
(2)2 - (carbamoylamino) pentanedioic酸
微笑
数控(= O) N [C@@H] (CCC (O) = O) C = O (O)

引用

一般引用
  1. Elpeleg O, Shaag Ben-Shalom E,施密德T,巴赫曼C: N-acetylglutamate合成酶缺乏症和hyperammonemic脑病的治疗。安神经。2002年12月,52 (6):845 - 9。(文章]
  2. Caldovic L, Morizono H, Daikhin Y,它和我来自RJ, Yudkoff M, Tuchman M:恢复ureagenesis在N-carbamylglutamate N-acetylglutamate合成酶缺乏症。J Pediatr。2004年10月,145 (4):552 - 4。(文章]
  3. 汤普森CA: Carglumic酸治疗基因hyperammonemia批准。是J卫生系统制药。2010年5月1日,67 (9):690。doi: 10.2146 / news100031。(文章]
  4. Haberle J: carglumic酸在治疗急性hyperammonemia由于N-acetylglutamate合成酶缺乏症。其他风险等内容。2011;7:327-32。doi: 10.2147 / TCRM.S12703。Epub 2011 8月2。(文章]
  5. Carbaglu [链接]
  6. FDA批准的药物产品:CARBAGLU (carglumic酸)平板电脑口腔悬架(链接]
人类代谢组数据库
HMDB0015673
KEGG药物
D07130
KEGG化合物
C05829
PubChem化合物
121396年
PubChem物质
99443290
ChemSpider
108351年
RxNav
401713年
ChEBI
71028年
ChEMBL
CHEMBL1201780
ZINC000001530283
网页
PA165958402
RxList
RxList药物页面
Drugs.com
Drugs.com药物页面
维基百科
Carglumic_acid
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化学物质
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临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件
3 完成 治疗 Methylmalonic酸血症(MMA)/丙酸血症(PA) 1
2 完成 治疗 Carbamoyl-Phosphate合成酶我营养缺乏病/Methylmalonic酸血症(MMA)/鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏/丙酸血症,I型和II型 1
2 终止 治疗 Methylmalonic酸血症(MMA)/丙酸血症(PA) 1
2 撤销 治疗 氨甲酰磷酸合成酶缺乏症/先天性代谢异常/Methylmalonic酸血症(MMA)/丙酸血症(PA)/尿素循环障碍,天生的 1
2、3 未知的状态 治疗 先天性代谢异常 1
不可用 招聘 不可用 Hyperammonaemia/Methylmalonic酸血症(MMA)/丙酸血症(PA) 1
不可用 招聘 不可用 Methylmalonic酸血症(MMA)/丙酸血症(PA) 1
不可用 未知的状态 治疗 丙酸血症(PA), Methylmalonic酸血症(MMA) 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
不可用
剂型
形式 路线 强度
平板电脑,暂停 口服 200毫克
平板电脑,暂停 口服 200毫克/ 1
平板电脑,可溶 口服 200毫克
平板电脑,口头瓦解 口服 200毫克
价格
不可用
专利
不可用

属性

状态
固体
实验属性
财产 价值
logP -1.097 化学物质
预测性能
财产 价值
水溶度 19.1毫克/毫升 ALOGPS
logP -1.1 ALOGPS
logP -1.4 Chemaxon
日志 1 ALOGPS
pKa最强(酸性) 3.36 Chemaxon
pKa最强(基本) -2.3 Chemaxon
生理上的电荷 2 Chemaxon
氢受体数 5 Chemaxon
氢供体数 4 Chemaxon
极地表面面积 129.722 Chemaxon
可旋转键数 5 Chemaxon
折射性 39.41米3·摩尔1 Chemaxon
极化率 16.793 Chemaxon
数量的戒指 0 Chemaxon
生物利用度 1 Chemaxon
五个原则 是的 Chemaxon
Ghose用过滤器 没有 Chemaxon
Veber法则 没有 Chemaxon
MDDR-like规则 没有 Chemaxon
预测ADMET特性
财产 价值 概率
人类肠道吸收 - - - - - - 0.8269
血脑屏障 + 0.9054
Caco-2渗透 - - - - - - 0.8554
22基板 Non-substrate 0.6682
我22抑制剂 Non-inhibitor 0.9775
22抑制剂二世 Non-inhibitor 0.9945
肾有机阳离子转运体 Non-inhibitor 0.9589
CYP450 2 c9衬底 Non-substrate 0.748
CYP450 2 d6衬底 Non-substrate 0.8273
CYP450 3 a4衬底 Non-substrate 0.7701
CYP450 1 a2衬底 Non-inhibitor 0.9399
CYP450 2 c9抑制剂 Non-inhibitor 0.9371
CYP450 2 d6抑制剂 Non-inhibitor 0.955
CYP450 2 c19抑制剂 Non-inhibitor 0.9447
CYP450 3 a4酶抑制剂 Non-inhibitor 0.8408
CYP450抑制滥交 低CYP抑制滥交 0.9909
艾姆斯测试 非艾姆斯有毒 0.8509
致癌性 Non-carcinogens 0.9372
生物降解 准备好了可生物降解的 0.912
大鼠急性毒性 1.3576 LD50,摩尔/公斤 不适用
hERG抑制(预测) 弱的抑制剂 0.9741
hERG抑制(预测II) Non-inhibitor 0.9818
ADMET数据预计使用admetSAR,一个免费的工具评估化学ADMET性质。(23092397)

光谱

质量规范(NIST)
不可用
光谱
光谱 光谱类型 飞溅的关键
预测气谱- gc - ms 预测气相 不可用
gc - ms谱——GC-EI-TOF 气相 splash10 - 0 - a4j - 1941000000 - 35634903 - a91e28863b1f
gc - ms谱——GC-EI-TOF 气相 splash10 - 0 udi e949449c58d3f3cc2c15——0910000000
gc - ms谱——GC-EI-TOF 气相 splash10 - 000 - i - 9711000000 - 60 - f15bbb265b788ea08a
gc - ms谱——GC-EI-TOF 气相 splash10 - 0 - fk9 - 0900000000 - 5 - d552fa6b00d42d5e114
预测MS / MS谱- 10 v,正面(注释) 预测质/女士 不可用
预测MS / MS谱- 20 v,正面(注释) 预测质/女士 不可用
预测MS / MS谱- 40 v,正面(注释) 预测质/女士 不可用
预测MS / MS谱- 10 v,负(注释) 预测质/女士 不可用
预测MS / MS谱- 20 v -(注释) 预测质/女士 不可用
预测MS / MS谱- 40 v -(注释) 预测质/女士 不可用
质/ MS谱——LC-ESI-QQ,负面的 质/女士 splash10 - 000 j - 0900000000 - b40c000081e1b7470cc1
质/ MS谱——LC-ESI-QQ,负面的 质/女士 splash10 - 002 - b - 0900000000 - eb1fe6fcbdc6f376370e
质/ MS谱——LC-ESI-QQ,负面的 质/女士 splash10 - 0 - udi - 0900000000 - 245 f4056f629592bd99f
质/ MS谱——LC-ESI-QQ,负面的 质/女士 splash10 - 0 - udi - 4900000000 - 3 - a5f21eb40fd1821e24f
质/ MS谱——LC-ESI-QQ,负面的 质/女士 splash10 - 0 - pb9 - 9500000000 - 67 aafe80496b10392ef0

目标

构建、预测和验证机器学习模型
使用我们的结构化和以证据为基础的数据集开启新
见解和加速药物研究。
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用结构化和以证据为基础的数据集来解锁新见解,加快药物研究。
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蛋白质
生物
人类
药理作用
是的
行动
变构调制器
通用函数
磷脂绑定
特定的功能
参与ureotelic动物的尿素循环酶起着重要的作用在细胞过量的氨。
基因名字
CPS1
Uniprot ID
P31327
Uniprot名字
Carbamoyl-phosphate合成酶(氨),线粒体
分子量
164938.145哒
引用
  1. 作者不明:Carglumic酸:一眼。确认进展一个罕见的尿素循环障碍。Prescrire Int。2008年4月17日(94年):博彩。(文章]
  2. 哈特EJ, Powers-Lee SG:半胱氨酸- 1327和半胱氨酸- 1337在氧化还原敏感性和变构监测人类[氨基甲酰磷酸合成酶。生物化学杂志。2009年2月27日,284 (9):5977 - 85。doi: 10.1074 / jbc.M808702200。Epub 2008年12月23日。(文章]
  3. Kasapkara CS, Ezgu FS,奥库我tum L, Biberoglu G, Hasanoglu答:N-carbamylglutamate治疗急性新生儿hyperammonemia异戊酸血症。J Pediatr欧元。2011年6月,170 (6):799 - 801。doi: 10.1007 / s00431 - 010 - 1362 - 9。2011年1月5 Epub。(文章]

药物在2010年9月14日,在06年10月十六21 /更新,2022 03:22