Taliglucerase阿尔法

识别

总结

Taliglucerase阿尔法是一种水解溶酶体糖脑苷特异性酶，用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。

品牌名称

Elelyso

通用名称

Taliglucerase阿尔法

beplay体育安全吗药物库登录号

DB08876

背景

Taliglucerase alfa是人溶酶体酶β-糖脑苷酶的重组活性形式。该药于2012年获得批准，并以Elelyso的名称上市，用于1型戈谢氏病患者。

类型

生物技术

组

批准,临床实验

生物分类

蛋白质疗法
重组酶

蛋白质化学式

C₂₅₈₀H₃₉₁₈N₆₈₀O₇₂₇年代₁₇

平均体重

56637.9397哒

序列

不可用

同义词

Glucosylcerebrosidase
prGC-D
prGCD
Taliglucerase阿尔法

外部id

插件可以- 112

药理学

指示

用于治疗成人1型戈谢病。

降低药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
基于证据和结构化的数据集。

看看

使用结构化数据集构建、训练和验证预测机器学习模型。

看看

相关条件

禁忌症和黑盒子警告

避免危及生命的药物不良事件

提高临床决策支持的信息禁忌症和黑箱警告，人口限制，有害的风险，等等。

了解更多

避免危及生命的药物不良事件，提高临床决策支持。

了解更多

药效学

1型戈谢病患者长期缺乏葡萄糖脑苷酶。Taliglucerase alfa是葡萄糖脑苷酶的修饰形式，用于对抗这种酶缺乏症，导致肝脏和脾脏尺寸变小，并改善血小板减少症和贫血症。

作用机制

Taliglucerase alfa与人的糖脑苷酶在N端有两个氨基酸，在C端有多达7个氨基酸。这种重组酶允许糖脑苷水解反应为葡萄糖和神经酰胺，自然发生在健康个体中。

目标	行动	生物
U物质	不可用	人类

吸收

他葡酶是静脉注射的，所以吸收是100%。

配送量

稳态分布体积在7.30 ~ 11.7 L之间。

蛋白结合

血浆蛋白结合未定量。

新陈代谢

代谢尚未确定。

淘汰路线

消除途径尚未确定。

半衰期

半衰期在18.9 ~ 28.7 min之间。

间隙

30和60单位/kg时，系统清除率分别约为30 L/hr和20 L/hr。

的不利影响

改进决策支持和研究结果

有结构化的不良反应数据，包括:黑箱警告，不良反应，警告和预防措施，以及发病率。

了解更多

利用我们结构化的不良反应数据改善决策支持和研究结果。

了解更多

毒性

最常见的毒性反应为输液反应，如因静脉给药引起的荨麻疹、关节痛、头痛和胸痛。

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

在没有医疗保健提供者的帮助下，不应解释此信息。如果您认为自己正在经历互动，请立即与医疗保健提供者联系。没有交互作用并不一定意味着不存在交互作用。

没有发现相互作用。

食物相互作用

带或不带食物服用。

产品

来自全球10多个地区的药品信息

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国际/其他品牌

Uplyso(辉瑞)

品牌处方产品

名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束	地区	图像
Elelyso	针剂，粉末，冻干，用于溶液	200 U / 5毫升	静脉注射	辉瑞制药公司	2012-05-01	不适用
Elelyso	粉末，用于溶液	200单位/瓶	静脉注射	辉瑞加拿大Ulc	2014-09-08	不适用

类别

ATC代码

A16AB11 - Taliglucerase alfa

药物类别

化学分类所提供的Classyfire

描述: 不可用
王国: 有机化合物
超类: 有机酸
类: 羧酸及其衍生物
子课: 氨基酸，多肽和类似物
直接父: 肽
选择父母: 不可用
基: 不可用
分子框架: 不可用
外部描述符: 不可用

受影响的生物

人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII: N69L6LM4QU
化学文摘号: 37228-64-1

参考文献

合成参考

Shaaltiel Y, Bartfeld D, Hashmueli S, Baum G, Brill-Almon E, Galili G, Dym O, Boldin-Adamsky SA, Silman I, Sussman JL, Futerman AH, Aviezer D:利用植物细胞系统用甘露糖聚糖生产糖脑苷酶用于高雪病的酶替代治疗。植物科学进展，2007,26(5):489 - 489。Epub 2007 5月24日。

一般引用

Zimran A, bril - almon E, Chertkoff R, Petakov M, Blanco-Favela F, Munoz ET, Solorio-Meza SE, Amato D, Duran G, Giona F, Heitner R, Rosenbaum H, Giraldo P, Mehta A, Park G, Phillips M, Elstein D, Altarescu G, Szleifer M, Hashmueli S, Aviezer D:植物细胞表达重组糖脑苷酶，taliglucerase alfa的关键试验，一种治疗高雪病的新型酶替代疗法。《血》2011年11月24日;118(22):5767-73。doi: 10.1182 / - 2011 - 07 - 366955血。Epub 2011 9月6日。［文章]
Aviezer D, Brill-Almon E, Shaaltiel Y, Hashmueli S, Bartfeld D, Mizrachi S, Liberman Y, Freeman A, Zimran A, Galun E:一种植物来源的重组人糖脑苷酶——临床前和I期研究。公共科学学报，2009;4(3):e4792。doi: 10.1371 / journal.pone.0004792。Epub 2009 3月11日。［文章]

外部链接

KEGG药物: D09675
PubChem物质: 347910377
RxNav: 1291609
ChEMBL: CHEMBL1964120
RxList: RxList药物页面
Drugs.com: Drugs.com药物页面
维基百科: Taliglucerase_alfa

FDA的标签

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化学物质

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临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
4	主动不招聘	治疗	戈谢病，3型	1
4	完成	治疗	高歇氏病	1
4	撤销	其他	戈谢病，1型	1
3.	完成	治疗	高歇氏病	5
2	完成	治疗	高歇氏病	1
1	完成	治疗	高歇氏病	2
不可用	完成	治疗	戈谢病，1型	1
不可用	不再有	不可用	高歇氏病	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
针剂，粉末，冻干，用于溶液	静脉注射	200 U / 5毫升
粉末，用于溶液	静脉注射	200单位/瓶
注射		200 U

价格

不可用

专利

专利号	儿科扩展	批准	到期(估计)
US8790641	没有	2014-07-29	2025-10-18
US8741620	没有	2014-06-03	2024-02-24
US8227230	没有	2012-07-24	2024-02-24

属性

状态

固体

实验属性

财产	价值	源
水溶度	溶于水、氯化钠溶液和乙醇。	从化学物质。

目标

建立、预测和验证机器学习模型

使用我们的结构化和基于证据的数据集开启新
洞察和加速药物研究。

了解更多

使用我们的结构化和循证数据集来解锁新的见解并加速药物研究。

了解更多

1.物质

种类

小分子

生物

人类

药理作用

未知的

参考文献

Taliglucerase alfa用于治疗戈谢氏病。今日毒品(Barc)。2012年8月,48(8):525 - 32。doi: 10.1358 / dot.2012.48.8.1844808。［文章]
Shaaltiel Y, Bartfeld D, Hashmueli S, Baum G, Brill-Almon E, Galili G, Dym O, Boldin-Adamsky SA, Silman I, Sussman JL, Futerman AH, Aviezer D:利用植物细胞系统用甘露糖聚糖生产糖脑苷酶用于高雪病的酶替代治疗。植物科学进展，2007,26(5):489 - 489。Epub 2007 5月24日。［文章]

药物创建于2013年5月13日03:59 /更新于2022年6月03日07:24