Eliglustat

识别

总结

Eliglustat葡糖神经酰胺合成酶用于治疗1型戈谢病患者CYP2D6广泛,中间,或者可怜的代谢。

品牌名称

Cerdelga

通用名称

Eliglustat

beplay体育安全吗DrugBank加入数量

DB09039

背景

Eliglustat葡糖神经酰胺合成酶抑制剂用于1型戈谢病的长期治疗。^2,6戈谢病的缺乏是一种罕见的遗传性疾病,其特征是酸β-glucosidase,一种酶,这种酶将葡糖神经酰胺转化为葡萄糖和神经酰胺。戈谢病患者,葡糖神经酰胺的积累会导致高雪氏症的形成细胞渗透肝脏、脾脏、骨髓等器官。这导致贫血和血小板减少症等并发症。^6,4通过抑制葡糖神经酰胺合成酶,eliglustat减少葡糖神经酰胺的积累。⁶

由CYP2D6 Eliglustat主要代谢。⁶患者选择治疗eliglustat经受fda CYP2D6基因分型试验建立如果他们广泛的代谢(EMs),中间代谢(IMs),还是贫穷的代谢(PMs)。本次测试的结果决定eliglustat推荐剂量为每个类型的病人。没有推荐剂量CYP2D6超高速或不定的代谢。^6,1Eliglustat是FDA批准的2014年8月作为口服基质减少治疗1型戈谢病的一线治疗。^6,1酶替代仍然是标准的护理治疗1型戈谢病的(imiglucerase,velaglucerase阿尔法,taliglucerase阿尔法);然而,减少口腔底物疗法与有利的安全资料,比如eliglustat,代表一种治疗选择。^5,1

类型

小分子

组

批准,临床实验

结构

3 d

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摩尔 自卫队 3 d-sdf PDB 微笑 InChI

类似的结构

结构Eliglustat (DB09039)

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重量

平均:404.551
单一同位素的:404.267507647

化学公式

C₂₃H₃₆N₂O₄

同义词

• Eliglustat
• eliglustat
• Eliglustatum
• N - [(1 r, 2 r) - 1 - (2 3-Dihydro-1 4-benzodioxin-6-yl) 1-hydroxy-3 (1-pyrrolidinyl) 2-propanyl] octanamide

外部id

• 贞99067
• 贞- 99067

药理学

指示

Eliglustat葡糖神经酰胺合成酶抑制剂表示长期治疗1型戈谢病CYP2D6在成人患者广泛的代谢(EMs),中间代谢(IMs),还是贫穷的代谢(PMs)检测到一个fda不测试。⁶CYP2D6超快速的代谢可能实现不足够eliglustat浓度达到治疗效果。一个特定的剂量不能推荐CYP2D6不定的代谢。⁶

减少药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。

看看

构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。

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相关条件

• 戈谢病,1型

禁忌症和黑箱警告

避免致命的药物不良事件

提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。

了解更多

避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。

了解更多

药效学

Eliglustat是特定的葡糖神经酰胺合成酶抑制剂(IC₅₀= 10 ng / mL)。⁶体外研究表明,eliglustat极少或没有不相干的活动对其他糖苷酶,如α-glucosidase I和II,溶酶体和non-lysosomal glucosylceramidases。³

8倍的推荐剂量(800毫克)和平均浓度的峰值237 ng / mL, eliglustat没有临床意义上的延伸影响高职院校学前教育专业。然而,PK / PD造型数据的血浆浓度预测,500 ng / mL,公关,QRS QTcF间隔增加22日7日分别和13毫秒。⁶高血浆浓度自eliglustat可能增加心律失常的风险,有警告和预防措施对CYP2D6病人服用或CYP3A4抑制剂,CYP2D6那些特定的代谢状态和不同程度的肝脏损伤。根据每一种情况下,使用这种药物是禁忌,要避免,或者需要调整剂量。⁶

先前存在的心脏病患者(最近的充血性心力衰竭、急性心肌梗死,心动过缓、心传导阻滞、室性心律失常),长QT综合征,或服用类或类II建议避免eliglustat抗心律失常的药物。⁶

的作用机制

Eliglustat葡糖神经酰胺合成酶抑制剂用于治疗1型戈谢病。⁶戈谢病的缺乏是一种罕见的遗传性疾病,其特征是酸β-glucosidase,一种酶,这种酶将葡糖神经酰胺(也称为物质)为葡萄糖和神经酰胺。戈谢病患者,葡糖神经酰胺是积累了巨噬细胞的溶酶体,导致泡沫细胞的形成或高雪氏症细胞。⁶高雪氏症细胞渗透肝脏、脾脏、骨髓和其他器官,导致并发症如贫血,血小板减少症和肝脾肿大。^6,4

Eliglustat减少生产葡糖神经酰胺通过抑制葡糖神经酰胺合成酶,病原反应酶在鞘糖脂的生产。^6,3这降低了可用的葡糖神经酰胺在溶酶体和平衡酸β-glucosidase的不足。^6,4

目标	行动	生物
一个神经酰胺葡糖基转移酶	抑制剂	人类

吸收

Eliglustat管理多个剂量84毫克每日两次C_马克斯12.1到25.0 ng / mL CYP2D6在广泛的代谢(EMs), 44.6 ng / mL CYP2D6在中间代谢(IMs),和113年到137 ng / mL CYP2D6在贫穷的代谢(PMs)。⁶中值T_马克斯在CYP2D6 EMs 1.5 - 2小时,2小时CYP2D6 IMs, CYP2D6 3人力资源经前综合症。⁶的AUC_τ是76.3 -143 ng∙人力资源/毫升CYP2D6在EMs, 306 ng∙人力资源/毫升CYP2D6在IMs,∙人力资源和922 - 1057 ng / mL CYP2D6在经前综合症。⁶CYP2D6 EMs,药物动力学eliglustat时间,和剂量范围内42和294毫克之间,暴露的增加超过dose-proportional时尚。CYP2D6在经前综合症,eliglustat药物动力学是线性的,长期有效。在一个稳定状态,84毫克的系统性接触eliglustat每天两次是7 - 9倍比EMs CYP2D6在经前综合症。⁶

口服后一个84毫克剂量的eliglustat,生物利用度CYP2D6在EMs低于5%。⁶口服生物利用度低eliglustat显示转运蛋白的作用和/或一个广泛的初步的新陈代谢。⁷Eliglustat可以有或没有食物。⁶CYP2D6在EMs、严重肾功能损害没有影响eliglustat药物动力学。肾功能损害的影响在eliglustat药物动力学评估CYP2D6在IMs, CYP2D6 CYP2D6 PMs或EMs终末期肾功能衰竭。⁶与正常肝脏功能CYP2D6 EMs相比,C_马克斯和AUC高出1.2倍CYP2D6 EMs轻度肝损伤,而C_马克斯和AUC是高2.8和5.2倍,分别在CYP2D6 EMs中度肝损害。轻度和中度肝损害的影响在CYP2D6 IMs和经前综合症,严重肝损伤的效果没有评估。⁶

的体积分布

CYP2D6在广泛的代谢(EM)的体积分布eliglustat管理四世是835 L。⁶

蛋白结合

在等离子体中,蛋白质绑定eliglustat从76%降至83%。⁶

新陈代谢

由CYP2D6 Eliglustat主要代谢,在一个较低的程度上,CYP3A4。⁶CYP2D6贫穷的病人的代谢(PMs) eliglustat主要由CYP3A4代谢。eliglustat涉及的主要代谢途径的顺序氧化辛酰一半2,3-dihydro-1, 4-benzodioxane一半。这两个的结合途径导致几个氧化代谢物的生产。⁸

后评估eliglustat代谢物的能力,确定没有人是活跃的。⁸贞- 399240 (M24)被确认为eliglustat的主要代谢产物,而其他的代谢产物为总额的不到10%,与毒品有关的风险。⁷贞- 399240 (M24)没有任何主要的脱靶效应;因此,转运底物特异性特征没有执行。⁷

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路线的消除

Eliglustat主要是排泄的尿液和粪便(42%)(51%),口服后代谢物。⁶

半衰期

Eliglustat CYP2D6的终端消除半衰期6.5小时在广泛的代谢(EMs)和8.9 h CYP2D6在贫穷的代谢(PMs)。⁶

间隙

CYP2D6在健康广泛的代谢(EMs)管理42毫克eliglustat IV(建议口服剂量的0.5倍),间隙是88 L / h(80 - 105升/小时)。⁶

的不利影响

提高决策支持与研究成果

与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。

了解更多

改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。

了解更多

毒性

Eliglustat过量可能表现为头晕不均衡,低血压、心动过缓、恶心和呕吐。这些症状被发现在一个健康的主题以21倍剂量建议1型戈谢病患者。⁶Eliglustat没有已知的解药。在急性过量的情况下,应仔细观察病人,症状和支持治疗。⁶由于eliglustat的大量分布,血液透析不可能是有益的。⁶

急性剂量毒性研究在大鼠和狗。在大鼠中,最大耐受剂量为200毫克/公斤,在non-fasted狗,最大耐受剂量25毫克/公斤。⁷这些毒性研究中发现的一些不利影响表现在胃肠道,血液学参数与血红蛋白和凝固过程中,生殖器官、胸腺等淋巴器官。不利影响肾脏和肝脏中只在老鼠身上发现。⁷

致癌的研究进行Sprague-Dawley老鼠和cd -老鼠。剂量50毫克/公斤/天在女性Sprague-Dawley老鼠和75毫克/公斤/天男性Sprague-Dawley老鼠和cd -老鼠,eliglustat没有诱发肿瘤。⁶Eliglustat负在诱变后测试:艾姆斯测试,人类外周血淋巴细胞染色体畸变试验,小鼠淋巴瘤基因突变试验和体内口服小鼠微核测试。⁶

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

相互作用的基因/酶	等位基因的名字	基因型(s)	定义变化(s)	类型(年代)	描述	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 3	不可用	C等位基因	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 4	不可用	C等位基因	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 5	不可用	Whole-gene删除	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 6	不可用	1707年解决	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 7	不可用	2935 C >	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 8	不可用	1758 g > T	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 11	不可用	883 g > C	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 12	不可用	124 g > A	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 13	不可用	CYP2D7/2D6混合基因结构	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 14	不可用	1758 g > A	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 15	不可用	137年,137年_138inst	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 19	不可用	2539年_2542delaact	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 20	不可用	1973年_1974insg	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 21	不可用	2573年insc	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 31	不可用	-1770 g > A/-1584 c > G…显示所有	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 36	不可用	100 c > T/-1426 c > T…显示所有	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 38	不可用	2587年_2590delgact	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 40	不可用	1863 _1864ins (TTT公司治理文化CCC) 2	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 42	不可用	3259年_3260insgt	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 44	不可用	2950 g > C	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 47	不可用	100 c > T/-1426 c > T…显示所有	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 51	不可用	-1584 c > G/-1235 G >…显示所有	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 56	不可用	3201 c > T	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 57	不可用	100 c > T/310 g > T…显示所有	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 62	不可用	4044 c > T	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 68	不可用	-1426 c > T/-1235 G >…显示所有	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 68 b	不可用	相似但不相同的开关区域相比CYP2D6 * 68。发现与CYP2D6 * 4串联安排。	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 69	不可用	2988 g > A/-1426 c > T…显示所有	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 92	不可用	1995年delc	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 100	不可用	-1426 c > T/-1235 G >…显示所有	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 101	不可用	-1426 c > T/-1235 G >…显示所有	效果推断出	可怜的药物代谢,低剂量的要求。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 1 xn	不可用	正常等位基因复制。	效果推断出	降低功效。	细节
细胞色素P450 2 d6	CYP2D6 * 2 xn	不可用	2850 c > T/4180 g > C…显示所有	效果推断出	降低功效。	细节

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。

• 批准
• 审查批准
• 营养食品
• 非法
• 撤销
• 临床实验
• 实验
• 所有的药物

药物	交互
整合药物之间 在您的软件的交互
Abametapir	的血清浓度Eliglustat时可以增加与Abametapir相结合。
Abatacept	的新陈代谢Eliglustat结合Abatacept时可以增加。
Abemaciclib	的血清浓度Abemaciclib时可以增加与Eliglustat相结合。
Abiraterone	的新陈代谢Eliglustat阿比特龙结合时可以减少。
Acalabrutinib	的新陈代谢Eliglustat结合Acalabrutinib时可以减少。
醋丁洛尔	的新陈代谢醋丁洛尔结合Eliglustat时可以减少。
18beplay下载	的新陈代谢Eliglustat时可以减少与对乙酰氨基酚相结合。
乙酰唑胺	的新陈代谢时可以减少Eliglustat结合乙酰唑胺。
Acrivastine	延长的风险或严重性高职院校学前教育专业Acrivastine结合Eliglustat时可以增加。
Adagrasib	的血清浓度Eliglustat时可以增加与Adagrasib相结合。

识别潜在的药物的风险

容易将40药物与药物相互作用检查程序。

严重性评级,描述和管理建议。

了解更多

食物相互作用

• 避免葡萄柚产品。葡萄柚产品强大的CYP3A抑制剂和可能增加eliglustat的浓度。
• 避免圣约翰草。这种草药诱发eliglustat CYP3A的新陈代谢,可以降低其血清浓度。
• 有或没有食物。管理与高脂肪餐eliglustat导致C下降了15%_马克斯(没有临床意义),AUC没有变化。

产品

药物产品信息从10 +全球地区

我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。

现在访问

药物超过全球地区的产品信息的访问。

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产品的成分

成分	UNII	中科院	InChI关键
Eliglustat酒石酸	N0493335P3	928659-70-5	KUBARPMUNHKBIQ-VTHUDJRQSA-N

国际/其他品牌

Cerdelga (Genzyme公司)

品牌名称的处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束	地区	图像
Cerdelga	胶囊	84毫克	口服	Genzyme欧洲Bv	2016-09-08	不适用
Cerdelga	胶囊	84毫克/ 1	口服	Genzyme公司	2014-09-03	不适用
Cerdelga	胶囊	84毫克	口服	Genzyme欧洲Bv	2016-09-08	不适用
Cerdelga	胶囊	84毫克	口服	Genzyme欧洲Bv	2016-09-08	不适用
Cerdelga	胶囊	84毫克	口服	赛诺菲安万特Genzyme,赛诺菲-安万特加拿大公司的一个部门	2017-07-26	不适用

类别

ATC代码

A16AX10——Eliglustat

• A16AX——各种消化道和新陈代谢的产品
• A16A——其他消化道和新陈代谢的产品
• A16——其他消化道和新陈代谢的产品
• A -消化道和新陈代谢

药物类别

• 消化道和新陈代谢
• 细胞色素p - 450 CYP2D6抑制剂
• 细胞色素p - 450 CYP2D6抑制剂(实力未知)
• 细胞色素p - 450 CYP2D6基质
• 细胞色素p - 450 CYP3A基质
• 细胞色素p - 450 CYP3A4基质
• 细胞色素p - 450酶抑制剂
• 细胞色素p - 450基质
• 酶抑制剂
• 戈谢病
• 葡糖神经酰胺合成酶抑制剂
• 葡糖神经酰胺合成酶抑制剂
• 风险最高QTc-Prolonging代理
• 其他杂项治疗药物
• 22抑制剂
• 22基板
• QTc延长代理
• 各种消化道和新陈代谢的产品

化学分类所提供的Classyfire

描述

这种化合物属于有机化合物的类称为benzo-1,恶烷。这些都是杂环化合物含有苯环融合1,恶烷环。

王国

有机化合物

超类

Organoheterocyclic化合物

类

Benzodioxanes

子课

Benzo-1,恶烷

直接父

Benzo-1,恶烷

选择父母

烷基芳基醚/Aralkylamines/帕拉二恶英/N-alkylpyrrolidines/n -胺/苯环型的/1,3-aminoalcohols/三烷基胺/二羧酸酰胺/二级醇 /氨基酸和衍生品/Oxacyclic化合物/Azacyclic化合物/芳香醇/碳氢化合物的衍生品/有机氧化物/Organopnictogen化合物/羰基化合物

8展示更多

基

1,3-aminoalcohol/酒精/烷基芳基醚/胺/氨基酸或衍生品/Aralkylamine/芳香醇/芳香heteropolycyclic化合物/Azacycle/苯环型的 /Benzo-1 4 -二恶烷/羰基/甲酰胺组/羧酸衍生物/醚/脂酰/脂肪酸酰胺/碳氢化合物的衍生物/N-acyl-amine/N-alkylpyrrolidine/有机氮的化合物/有机氧化/有机氧化合物/Organonitrogen化合物/Organooxygen化合物/Organopnictogen化合物/Oxacycle/Para-dioxin/吡咯烷/二次酒精/二羧酸酰胺/三级脂肪胺/叔胺

显示23日更

分子框架

芳香heteropolycyclic化合物

外部描述符

二次酒精、甲酰胺、N-alkylpyrrolidine benzodioxine (CHEBI: 82752)

受影响的生物

• 人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII

DR40J4WA67

化学文摘号

491833-29-5

InChI关键

FJZZPCZKBUKGGU-AUSIDOKSSA-N

InChI

InChI = 1 s / C23H36N2O4 c1-2-3-4-5-6-9-22(26)犯(17-25-12-7-8-13-25)23 (27)18-10-11-20-21 (16)18-10-11-20-21 / h10-11, 16日,19日,23日,27 H, 2 - 9, 12 - 15、17 h2、h3, (26) H, 24日/ t19, 23 - m1 / s1

国际命名

N - [(1 r, 2 r) - 1 - (2 3-dihydro-1 4-benzodioxin-6-yl) 1-hydroxy-3 (pyrrolidin-1-yl) propan-2-yl] octanamide

微笑

CCCCCCCC (= O) N [C@H] (CN1CCCC1) [C@H] (O) C1 = CC = C2OCCOC2 = C1

引用

合成参考

布拉德福德,HH。,et al. (2005). Synthesis of UDP-Glucose: N-Acylsphingosine glucosyltransferase inhibitors (U.S. Patent No. 6,855,830 B2). U.S. Patent and Trademark Office. https://patentimages.storage.googleapis.com/ef/ef/57/109e82e31de7f9/US6855830.pdf

一般引用

1. 普尔RM: Eliglustat:第一全球批准。药。2014年10月,74 (15):1829 - 36。doi: 10.1007 / s40265 - 014 - 0296 - 3。(文章]
2. 麦凯克伦KA, Fung J Komarnitsky年代,西格尔CS,壮族西城,赫托E, Shayman是的,格拉博夫斯基,Aerts JM,程SH,科普兰DP,马歇尔J:一个特定的和强大的葡糖神经酰胺合成酶抑制剂戈谢病的底物抑制疗法。摩尔麝猫金属底座。2007年7月,91 (3):259 - 67。2007年5月16日Epub。(文章]
3. 斯科特LJ: Eliglustat:戈谢病1型的审查。药。2015年9月,75 (14):1669 - 78。doi: 10.1007 / s40265 - 015 - 0468 - 9。(文章]
4. Dandana,本Khelifa年代,Chahed H后,Ferchichi S:戈谢病:临床、生物和治疗方面。病理学。2016;83 (1):13-23。doi: 10.1159 / 000440865。Epub 2015年11月21日。(文章]
5. Nalysnyk L,苏格曼R,肿物C, Uyei J,病房:预算影响分析的Eliglustat戈谢病的治疗1型在美国。J等护理规范制药。2018年10月,24 (10):1002 - 1008。doi: 10.18553 / jmcp.2018.24.10.1002。(文章]
6. FDA批准的药物产品:Cerdelga (eliglustat)口服胶囊链接]
7. EMA评估报告:Cerdelga (eliglustat)口服胶囊链接]
8. 产品特点:EMA总结Cerdelga (eliglustat)口服胶囊链接]
9. 加拿大卫生部批准的药物产品:Cerdelga (eliglustat)口服胶囊链接]

外部链接

KEGG药物

D09893

PubChem化合物

23652731

PubChem物质

310264987

ChemSpider

28475348

RxNav

1547220

ChEBI

82752年

ChEMBL

CHEMBL2110588

锌

ZINC000072267023

网页

PA166123486

维基百科

Eliglustat

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
3	积极不招聘	治疗	戈谢病,1型/戈谢病、类型III	1
3	完成	治疗	戈谢病,1型	2
3	完成	治疗	高歇氏病	2
2	完成	治疗	脑苷脂脂沉积症综合征/戈谢病,Non-Neuronopathic形式/戈谢病,1型/葡糖脑苷脂酶缺乏病/葡糖神经酰胺Beta-Glucosidase营养缺乏病	1
1	完成	不可用	健康受试者(HS)	1
1	完成	基础科学	健康受试者(HS)	1
1	完成	治疗	高歇氏病	3
1	完成	治疗	健康受试者(HS)	1
1	招聘	治疗	血液学的恶性肿瘤/实体肿瘤	1
不可用	完成	治疗	戈谢病、类型III	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
胶囊	口服	84毫克/ 1
胶囊	口服	84毫克
胶囊	口服
胶囊,涂	口服	84毫克

价格

不可用

专利

专利号	儿科扩展	批准	到期(估计)	地区
US6916802	没有	2005-07-12	2022-04-29
US7615573	没有	2009-11-10	2022-04-29
US7196205	没有	2007-03-27	2022-04-29
US7253185	没有	2007-08-07	2022-04-29
US10888547	没有	2021-01-12	2031-01-31
US10888544	没有	2021-01-12	2038-12-13
US11458119	没有	2010-11-24	2030-11-24

属性

状态

固体

实验属性

不可用

预测性能

财产	价值	源
水溶度	0.113毫克/毫升	ALOGPS
logP	3.44	ALOGPS
logP	3.21	Chemaxon
日志	-3.6	ALOGPS
pKa最强(酸性)	13.51	Chemaxon
pKa最强(基本)	8.17	Chemaxon
生理上的电荷	1	Chemaxon
氢受体数	5	Chemaxon
氢供体数	2	Chemaxon
极地表面面积	71.032	Chemaxon
可旋转键数	11	Chemaxon
折射性	113.76米3·摩尔1	Chemaxon
极化率	46.823	Chemaxon
数量的戒指	3	Chemaxon
生物利用度	1	Chemaxon
五个原则	是的	Chemaxon
Ghose用过滤器	是的	Chemaxon
Veber法则	没有	Chemaxon
MDDR-like规则	是的	Chemaxon

预测ADMET特性

不可用

光谱

质量规范(NIST)

不可用

光谱

光谱	光谱类型	飞溅的关键
预测MS / MS谱- 10 v,正面(注释)	预测质/女士	不可用
预测MS / MS谱- 20 v,正面(注释)	预测质/女士	不可用
预测MS / MS谱- 40 v,正面(注释)	预测质/女士	不可用
预测MS / MS谱- 10 v,负(注释)	预测质/女士	不可用
预测MS / MS谱- 20 v -(注释)	预测质/女士	不可用
预测MS / MS谱- 40 v -(注释)	预测质/女士	不可用

药物在2015年4月2日16:54 /更新在08年1月,2023 15:51