Sebelipase阿尔法

识别

总结

Sebelipase阿尔法是一个重组溶酶体酸性脂肪酶用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症。

品牌名称

Kanuma

通用名称

Sebelipase阿尔法

beplay体育安全吗DrugBank加入数量

DB11563

背景

溶酶体酸性脂肪酶(LAL)酶存在于溶酶体和主要负责脂肪的新陈代谢,和它的缺失或不足导致脂质在不同器官的积累。这种脂质积累会导致终末器官损害肝脏功能障碍的形式或吸收不良继发于肠道功能障碍。此外,LAL缺乏症患者通常开发血脂异常,本身会导致许多不良心血管结果。²

Sebelipase阿尔法是一种重组LAL批准治疗LAL缺乏症。这是在2015年首次通过FDA和EMA和销售品牌Kanuma (Alexion药品)。^2,3

类型

生物技术

组

批准,临床实验

生物分类

基于蛋白质疗法
重组酶

蛋白质的化学公式

C_1968年H_2945年N_507年O_551年年代₁₅

蛋白质平均体重

55000.0哒

序列

> Sebelipase阿尔法蛋白质序列SGGKLTAVDPETNMNVSEIISYWGFPSEEYLVETEDGYILCLNRIPHGRKNHSDKGPKPV VFLQHGLLADSSNWVTNLANSSLGFILADAGFDVWMGNSRGNTWSRKHKTLSVSQDEFWA FSYDEMAKYDLPASINFILNKTGQEQVYYVGHSQGTTIGFIAFSQIPELAKRIKMFFALG PVASVAFCTSPMAKLGRLPDHLIKDLFGDKEFLPQSAFLKWLGTHVCTHVILKELCGNLC FLLCGFNERNLNMSRVDVYTTHSPAGTSVQNMLHWSQAVKFQKFQAFDWGSSAKNYFHYN QSYPPTYNVKDMLVPTAVWSGGHDWLADVYDVNILLTQITNLVFHESIPEWEHLDFIWGL DAPWRLYNKIINLMRKYQ

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同义词

南方浸信会- 102
Sebelipasa阿尔法
Sebelipase阿尔法

药理学

指示

Sebelipase阿尔法是一种水解酶溶酶体胆甾醇酯和triacylglycerol-specific表示治疗患者诊断为溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏症。^2,3

减少药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。

看看

构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。

看看

相关条件

溶酶体酸性脂肪酶不足

禁忌症和黑箱警告

避免致命的药物不良事件

提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。

了解更多

避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。

了解更多

药效学

Sebelipase阿尔法作为替代酶对病人缺乏溶酶体酸性脂肪酶(LAL)由基因缺陷引起的。是利用DNA重组技术生产转基因鸡的蛋,患者应该小心使用一个已知的鸡蛋过敏史。²过敏反应,包括过敏反应,也被观察到病人没有鸡蛋过敏,由于这个原因,适当治疗过敏反应的治疗应该是现成的在其管理。²

的作用机制

溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏症是一种遗传储存障碍引起的遗传缺陷导致明显减少或损失LAL酶的活动。²内源性LAL溶酶体中,负责分解脂质——这些酶的缺乏导致胆甾醇酯和甘油三酸脂的积累,导致下游的后果,比如进步肝病,吸收不良,和增长失败。²血脂异常与LAL不足也可能导致典型的心血管效应与血脂水平升高有关。

Sebelipase阿尔法是一种重组人溶酶体酸性脂肪酶(rhLAL),通过与细胞表面受体结合蛋白聚糖表达,随后被内化到溶酶体。²从溶酶体中,sebelipase阿尔法催化胆甾醇酯的溶酶体水解游离胆固醇和甘油三酯,甘油和游离脂肪酸。²

吸收

4岁的病人,AUC和C_马克斯sebelipase阿尔法静脉注射后1毫克/公斤每隔一周942 ng。人力资源/毫升和490 ng / mL,分别。²在病人≥12岁,AUC和C_马克斯介于1454 - 1861之间。人力资源/毫升和784 - 957 ng / mL,分别。²

近似T_马克斯各年龄组的sebelipase阿尔法相似测试和介于1.1 - -1.3小时之间。²

的体积分布

4岁的病人,中央分布量大约是3.6 L。²≥12岁的病人,中央的体积分布范围从约5.3到5.4 L。²

蛋白结合

不可用

新陈代谢

与其他治疗性蛋白质,sebelipase阿尔法的新陈代谢可能通过分解代谢发生较小的多肽和氨基酸。

路线的消除

不可用

半衰期

的平均半衰期sebelipase阿尔法后静脉管理范围从5.4到6.6分钟。²

间隙

在所有年龄组中包括药代动力学测试,sebelipaseα的平均间隙静脉管理1毫克/公斤每隔一周范围从31.1 - 38.2 L / h。²

的不利影响

提高决策支持与研究成果

与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。

了解更多

改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。

了解更多

毒性

没有数据过量sebelipase阿尔法。病人在临床试验中暴露剂量高达7.5毫克/公斤一次每周,没有具体的不良反应观察。³

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">: 这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。
不可用
食物相互作用: 没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区

我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。

现在访问

药物超过全球地区的产品信息的访问。

现在访问

品牌名称的处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束
Kanuma	注入,解决方案,集中精神	2毫克/ 1毫升	静脉注射	Alexion制药有限公司	2015-12-08	不适用
Kanuma	注入,解决方案,集中精神	2毫克/毫升	静脉注射	Alexion欧洲Sas	2020-12-20	不适用
Kanuma	解决方案	2毫克/毫升	静脉注射	Alexion制药Gmbh是一家	2018-04-05	不适用

类别

ATC代码

A16AB14——Sebelipase阿尔法

药物类别

化学分类所提供的Classyfire

描述: 不可用
王国: 有机化合物
超类: 有机酸
类: 羧酸和衍生品
子课: 氨基酸、肽和类似物
直接父: 肽
选择父母: 不可用
基: 不可用
分子框架: 不可用
外部描述符: 不可用

受影响的生物

人类和其他哺乳动物

化学标识符

UNII: K4YTU42T8G
化学文摘号: 1276027-63-4

引用

一般引用

Sebelipase阿尔法FDA批准(链接]
FDA批准的药物产品:Kanuma (sebelipase阿尔法)静脉注射(链接]
产品特点:EMA总结Kanuma静脉输液(sebelipase阿尔法)集中解决方案(链接]

外部链接

UniProt: P38571
KEGG药物: D10377
PubChem物质: 347911202
RxNav: 1726975
RxList: RxList药物页面
Drugs.com: Drugs.com药物页面
维基百科: Sebelipase_alfa

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
3	完成	治疗	溶酶体酸性脂肪酶不足	1
2	完成	治疗	胆固醇酯存储疾病(CESD)/LAL-Deficiency/溶酶体酸性脂肪酶不足	1
2	完成	治疗	溶酶体酸性脂肪酶不足	1
2	终止	治疗	溶酶体酸性脂肪酶不足	1
2、3	完成	治疗	溶酶体酸性脂肪酶不足/防腐的疾病	1
2、3	终止	治疗	溶酶体酸性脂肪酶不足/防腐的疾病	1
1	招聘	治疗	戈谢病,II型/戈谢病、类型III/Infantile-onset筛疾病/议员二世/议员六世/黏多糖病类型IVA/黏多糖病类型七世/心肌灌注显像/防腐的疾病	1
1、2	完成	治疗	胆固醇酯存储疾病(CESD)/LAL-Deficiency/溶酶体酸性脂肪酶不足	1
不可用	不再可用	不可用	溶酶体酸性脂肪酶不足	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
注入,解决方案,集中精神	静脉注射	2毫克/毫升
注入,解决方案,集中精神	静脉注射	2毫克/ 1毫升
解决方案	静脉注射	2毫克/毫升
解决方案,集中	静脉注射	20毫克

价格

不可用

专利

不可用

属性

状态: 液体
实验属性: 不可用

药物在2016年4月5日18:57 /更新7月2日14:09 2022