导航

Triheptanoin

识别

总结

Triheptanoin是triheptanoin中链甘油三酯表示提供热量和脂肪酸对长链脂肪酸氧化障碍。

品牌名称
Dojolvi
通用名称
Triheptanoin
beplay体育安全吗DrugBank加入数量
DB11677
背景

Triheptanoin heptanoate脂肪酸的来源,可以代谢的酶长链脂肪酸氧化。4在临床试验中,患者长链脂肪酸氧化障碍(lc-FAODs)处理triheptanoin不易产生低血糖,心肌病,横纹肌溶解和肝肿大。1,2lc-FAOD患者并发症减少从大约60%到大约10%的triheptanoin。2

2020年6月30日Triheptanoin获得FDA的批准。4

类型
小分子
组
批准,临床实验
结构
类似的结构
重量
平均:428.61
单一同位素的:428.313789137
化学公式
C24H44O6
同义词
  • 甘油triheptanoate
  • 甘油基triheptanoate
  • Trienanthoin
  • Triheptanoic甘油酯
  • Triheptanoin
  • Triheptylin
  • Trioenanthoin
外部id
  • ux - 007
  • UX007

药理学

指示

Triheptanoin中链甘油三酯表示提供热量和脂肪酸对长链脂肪酸氧化障碍(lc-FAODs)。4

减少药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。
看看
构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。
看看
相关条件
禁忌症和黑箱警告
避免致命的药物不良事件
提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。
了解更多
避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。
了解更多
药效学

Triheptanoin的来源中链脂肪酸lc-FAODs患者。4它有一个温和的行动和广泛的治疗时间窗。4病人应该被建议关于喂食管功能障碍的风险由于胰腺功能不全和肠道吸收不良。4

的作用机制

Triheptanoin heptanoate脂肪酸的来源,可以代谢的酶长链脂肪酸氧化。4在临床试验中,患者lc-FAODs triheptanoin经验改善处理低血糖,心肌病和横纹肌溶解。1

吸收

一个剂量的0.3克/公斤triheptanoin达到C马克斯178.9µmol / L, T马克斯0.5 h, 336.5的AUCµmol * h / L。4一个剂量的0.4克/公斤triheptanoin达到C马克斯259.1µmol / L, T马克斯0.8 h, 569.1的AUCµmol * h / L。4

的体积分布

不可用

蛋白结合

Triheptanoin大约是血浆蛋白结合的80%,4血清白蛋白。3

新陈代谢

heptanoate Triheptanoin是水解,可以进一步代谢β-hydroxypentanoate或β-hydroxybutyrate。4

在产品下面查看合作伙伴的反应

路线的消除

尿液Triheptanoin是最低限度了。4

半衰期

由于多个峰值heptanoate代谢物的浓度,半衰期的triheptanoin无法确定。4

间隙

单剂量为0.3 g / kg结果在均值明显间隙heptanoate的6.05 L / h /公斤。4单剂量为0.4 g / kg结果在均值明显间隙heptanoate的4.31 L / h /公斤。4

的不利影响
提高决策支持与研究成果
与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。
了解更多
改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。
了解更多
毒性

不可用

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。
药物 交互
整合药物之间
在您的软件的交互
奥利司他 奥利司他能引起的吸收减少Triheptanoin导致降低血清浓度和潜在功效下降。
识别潜在的药物的风险
容易将40药物与药物相互作用检查程序。
严重性评级,描述和管理建议。
了解更多
食物相互作用
  • 带食物。带triheptanoin食品、液体或公式。

产品

药物产品信息从10 +全球地区
我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。
现在访问
药物超过全球地区的产品信息的访问。
现在访问
国际/其他品牌
Dojolvi
品牌名称的处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Dojolvi 液体 100% w / w 口服 Ultragenyx制药有限公司 2021-04-01 不适用 加拿大的国旗
Dojolvi 液体 0.96 g / 1毫升 口服 Ultragenyx制药有限公司 2020-07-01 不适用 美国国旗

类别

ATC代码
A16AX17——Triheptanoin
药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
这种化合物属于有机化合物的类被称为甘油三酯。这些都是甘油脂组成的三个脂肪酸链共价连着一个甘油分子通过酯联系。
王国
有机化合物
超类
脂肪和类脂分子
类
Glycerolipids
子课
Triradylcglycerols
直接父
甘油三酯
选择父母
三羧基的酸和衍生品/脂肪酸酯类/羧酸酯类/有机氧化物/碳氢化合物的衍生品/羰基化合物
基
脂肪族无环化合物/羰基/羧酸衍生物/羧酸酯/脂肪酸酯/脂酰/碳氢化合物的衍生物/有机氧化/有机氧化合物/Organooxygen化合物
分子框架
脂肪族无环化合物
外部描述符
不可用
受影响的生物
  • 人类

化学标识符

UNII
2 p6o7cfw5k
化学文摘号
620-67-7
InChI关键
PJHKBYALYHRYSK-UHFFFAOYSA-N
InChI
InChI = 1 s / C24H44O6 c1-4-7-10-13-16-22 (25) 28-19-21 (30-24 (27) 18-15-12-9-6-3) 20-29-23 (26) 20-29-23 / h21H 4-20H2 1-3H3
国际命名
1,3 -二(heptanoyloxy) propan-2-yl heptanoate
微笑
CCCCCCC (= O) OCC (COC) (= O) CCCCCC OC CCCCCC (= O)

引用

一般引用
  1. 赫贝Z, Tucci S: triheptanoin代谢和神经退行性疾病的治疗潜力。J继承金属底座说。2020年5月,43 (3):385 - 391。doi: 10.1002 / jimd.12199。Epub 2019年12月12日。(文章]
  2. 罗伊CR, Brunengraber H: Anaplerotic triheptanoin长链脂肪氧化障碍的治疗:回顾15年经验。摩尔麝猫金属底座。2015年12月,116 (4):260 - 8。doi: 10.1016 / j.ymgme.2015.10.005。Epub 2015年10月24日。(文章]
  3. van der Vusse GJ:白蛋白作为脂肪酸运输车辆。药物金属底座Pharmacokinet。2009; 24 (4): 300 - 7。doi: 10.2133 / dmpk.24.300。(文章]
  4. FDA批准的药物产品:Dojolvi Triheptanoin口服液(链接]
PubChem化合物
69286年
PubChem物质
347828045
ChemSpider
62497年
RxNav
1313234
ChEMBL
CHEMBL4297585
锌
ZINC000004521897
维基百科
Triheptanoin
FDA的标签
下载 (385 KB)

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件 数
3 终止 治疗 葡萄糖转运蛋白1型缺陷综合症(Glut1 DS) 1
3 撤销 治疗 长链脂肪酸运输不足 1
2 积极不招聘 治疗 癫痫病/葡萄糖运输的缺陷/葡萄糖转运蛋白1型缺陷综合症(Glut1 DS)/常染色体隐性Glut1缺陷综合症/GLUT1DS1/葡萄糖代谢紊乱, 1
2 积极不招聘 治疗 葡萄糖转运蛋白1型缺陷综合症(Glut1 DS)/GLUT1DS1 1
2 完成 治疗 成人Polyglucosan身体疾病/糖原布兰凯尔酶缺乏症/IV型糖原存储疾病 1
2 完成 治疗 交替半身不遂的童年 1
2 完成 治疗 肉碱Acylcarnitine移位酶缺乏症/肉碱Palmitoyltransferase (CPT我或CPT II)缺乏症/长链3-hydroxy-acyl-CoA脱氢酶(LCHAD)缺乏症/三功能性的蛋白质(TFP)缺乏症/很长链酰coa脱氢酶(VLCAD)缺乏症 1
2 完成 治疗 肉碱Palmitoyltransferase (CPT II)缺乏症/长链3-hydroxy-acyl-CoA脱氢酶(LCHAD)缺乏症/长链脂肪酸氧化障碍(LC-FAOD)/三功能性的蛋白质(TFP)缺乏症/很长链酰coa脱氢酶(VLCAD)缺乏症 1
2 完成 治疗 肉碱Palmitoyltransferase 2 (CPT2)缺乏症/长链3-hydroxy-acyl-CoA脱氢酶(LCHAD)缺乏症/线粒体三功能性的蛋白质(TFP)缺乏症/很长链酰coa脱氢酶(VLCAD)缺乏症 1
2 完成 治疗 葡萄糖转运蛋白1型缺陷综合症(Glut1 DS) 2

药物经济学

制造商
不可用
外包商
不可用
剂型
形式 路线 强度
液体 口服 0.96 g / 1毫升
液体 口服 100% w / w
价格
不可用
专利
专利号 儿科扩展 批准 到期(估计) 地区
US9186344 没有 2015-11-17 2025-07-01 美国国旗
US8697748 没有 2014-04-15 2025-10-03 美国国旗

属性

状态
液体
实验属性
不可用
预测性能
财产 价值 源
水溶度 0.000415毫克/毫升 ALOGPS
logP 6.42 ALOGPS
logP 6.92 Chemaxon
日志 6 ALOGPS
pKa最强(基本) -6.6 Chemaxon
生理上的电荷 0 Chemaxon
氢受体数 3 Chemaxon
氢供体数 0 Chemaxon
极地表面面积 78.92 Chemaxon
可旋转键数 23 Chemaxon
折射性 117.06米3·摩尔1 Chemaxon
极化率 52.673 Chemaxon
数量的戒指 0 Chemaxon
生物利用度 0 Chemaxon
五个原则 没有 Chemaxon
Ghose用过滤器 没有 Chemaxon
Veber法则 没有 Chemaxon
MDDR-like规则 没有 Chemaxon
预测ADMET特性
不可用

光谱

质量规范(NIST)
不可用
光谱
光谱 光谱类型 飞溅的关键
预测气谱- gc - ms 预测气相 不可用
预测MS / MS谱- 10 v,正面(注释) 预测质/女士 不可用
预测MS / MS谱- 20 v,正面(注释) 预测质/女士 不可用
预测MS / MS谱- 40 v,正面(注释) 预测质/女士 不可用
预测MS / MS谱- 10 v,负(注释) 预测质/女士 不可用
预测MS / MS谱- 20 v -(注释) 预测质/女士 不可用
预测MS / MS谱- 40 v -(注释) 预测质/女士 不可用

航空公司

细节 1。血清白蛋白
类
蛋白质
生物
人类
药理作用
未知的
行动
粘结剂
通用函数
有毒物质结合
特定的功能
血清白蛋白、血浆的主要蛋白质有良好的结合能力水,Ca(2 +),钠(+)、K(+),脂肪酸,激素、胆红素和药物。它的主要功能是调节胶体的……
基因名字
铝青铜
Uniprot ID
P02768
Uniprot名字
血清白蛋白
分子量
69365.94哒
引用
  1. van der Vusse GJ:白蛋白作为脂肪酸运输车辆。药物金属底座Pharmacokinet。2009; 24 (4): 300 - 7。doi: 10.2133 / dmpk.24.300。(文章]

药物在2016年10月20日20:39 /更新在8月13日,2023 19:03