Pegvaliase

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总结

Pegvaliase是一种酶用于治疗苯丙酮尿症患者苯丙氨酸含量过高对当前治疗。

品牌名称

Palynziq

通用名称

Pegvaliase

beplay体育安全吗DrugBank加入数量

DB12839

背景

Pegvaliase是重组氨苯丙氨酸裂解酶(PAL)酶来源于淡水藻类的一种摘要将苯丙氨酸氨和反式肉桂酸¹。美国食品和药物管理局和欧洲药品局2018年5月批准pegvaliase-pqpz治疗成年患者苯丙酮尿症(北大)。苯丙酮尿症是一种罕见的常染色体隐性疾病,特点是缺乏苯丙氨酸羟化酶(PAH)¹和影响大约10000到1beplayapp5000人在美国³。PAH不足和无法打破一种氨基酸苯丙氨酸(检)导致血苯丙氨酸浓度升高和大脑中的神经毒素积累板式换热器,导致慢性知识,如果未经处理的神经发育和精神残疾¹。北大的人也需要在严格限制饮食法存在于食品和产品高强度甜味剂³。北大的终身治疗的主要目标,推荐的美国大学医学遗传学和基因组学(ACMG)指南,是保持血液检浓度范围的120µmol / L到3690µmol / L²。

Pegvaliase-pqpz或聚乙二醇pegvaliase,作为一种新型酶替代疗法和销售Palynziq皮下注射。Pegvaliase-pqpz homotetrameric蛋白质由重组氨苯丙氨酸裂解酶(rAvPAL)共轭N-hydroxysuccinimide (NHS) -methoxypolyethylene乙二醇(挂钩)。⁴它优于现有管理治疗北大,等Sapropterin无效的,很多患者由于长期依从性问题或不足Phe-lowering效果¹。挂钩的一部分在pegvaliase-pqpz允许降低免疫反应和提高药效稳定¹。

类型

生物技术

组

批准,临床实验

同义词

• PEG-PAL
• Pegvaliase
• pegvaliase-pqpz
• Phenylase
• rAvPAL-PEG

外部id

• BMN 165
• bmn - 165

药理学

指示

Pegvaliase表示管理苯丙酮尿症(北大)在成人患者控制血苯丙氨酸浓度大于600 micromol / L对现有管理。⁴

减少药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。

看看

构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。

看看

相关条件

• 不受控制的苯丙酮尿症

禁忌症和黑箱警告

避免致命的药物不良事件

提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。

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避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。

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药效学

3期临床试验的成人患有苯丙酮酸尿和血苯丙氨酸浓度大于600µmol / L对现有管理疗法,皮下pegvaliase管理导致显著降低血苯丙氨酸浓度在大多数病人在24个月内预处理基线水平相比,除了改善神经精神症状^1,2。

的作用机制

Pegvaliase是苯丙氨酸氨裂解酶(PAL)酶暂时恢复缺乏酶的水平,降低血苯丙氨酸浓度的苯丙氨酸转化为氨反式肉桂酸¹。形成转换产品在肝脏代谢,后来在尿液中排出²。

吸收

在稳态维持治疗pegvaliase 20毫克和40毫克每日皮下注射一次,均值±SD(范围)血浆浓度峰值(Cmax)为14.0±16.3 (0.26 - 68.5)mg / L和16.7±19.5 mg / L(0.24到63.8),分别⁴。时间达到Cmax(达峰时间)大约是8小时⁴。

的体积分布

均值±SD(范围)在稳态表观分布容积为26.4±64.8 (1.8 - 241)L和22.2±19.7 (3.1 - 49.5)L后每日一次皮下20毫克和40毫克pegvaliase,分别⁴。

蛋白结合

没有蛋白质绑定报道。

新陈代谢

预计pegvaliase经历的异化的途径降解成小肽和氨基酸⁴。

路线的消除

人类消除途径pegvaliase尚未研究。

半衰期

每日一次后皮下20毫克和40毫克pegvaliase,均值±SD(范围)半衰期在稳态47±42(132)14小时60±45(14 - 127)小时,分别⁴。

间隙

在稳定状态后,每日一次皮下20毫克和40毫克pegvaliase,均值±SD(范围)明显间隙为0.39±0.87 L / h和1.25±2.46 L / h,分别⁴。

的不利影响

提高决策支持与研究成果

与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。

了解更多

改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。

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毒性

没有已经报道了pegvaliase LD50价值。皮下剂量20毫克/公斤/天pegvaliase-pqpz产生损害生育能力的雌性老鼠导致黄体,减少植入,和垃圾的大小,与毒性作用包括降低体重,卵巢重量,和食品消费⁴。致癌和genototoxic潜力没有被研究过。

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

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• 批准
• 审查批准
• 营养食品
• 非法
• 撤销
• 临床实验
• 实验
• 所有的药物

药物	交互
整合药物之间 在您的软件的交互
Antihemophilic因子(重组),聚乙二醇	Pegvaliase可以减少使用时的治疗效果结合Antihemophilic因素(重组),聚乙二醇。
Certolizumab pegol	的治疗效果时可以减少Pegvaliase在Certolizumab pegol结合使用。
Damoctocog阿尔法pegol	的治疗疗效Damoctocog阿尔法pegol与Pegvaliase结合使用时可以减少。
Elapegademase	Elapegademase的治疗效果与Pegvaliase结合使用时可以减少。
Lipegfilgrastim	Lipegfilgrastim的治疗效果与Pegvaliase结合使用时可以减少。
甲氧基聚乙烯glycol-epoetinβ	Pegvaliase可以减少使用时的治疗效果与甲氧基聚乙烯glycol-epoetinβ。
Nonacogβpegol	的治疗疗效Nonacogβpegol与Pegvaliase结合使用时可以减少。
Pegademase	Pegvaliase的治疗效果与Pegademase结合使用时可以减少。
Pegaptanib	Pegvaliase的治疗效果与Pegaptanib结合使用时可以减少。
Pegaspargase	Pegvaliase的治疗效果与Pegaspargase结合使用时可以减少。

识别潜在的药物的风险

容易将40药物与药物相互作用检查程序。

严重性评级,描述和管理建议。

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食物相互作用

没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区

我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。

现在访问

药物超过全球地区的产品信息的访问。

现在访问

品牌名称的处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束	地区	图像
Palynziq	注入,解决方案	2.5毫克	皮下	Biomarin国际有限公司	2021-03-17	不适用
Palynziq	解决方案	2.5毫克/ 0.5毫升	皮下	Biomarin国际有限公司	2022-08-26	不适用
Palynziq	注入,解决方案	2.5毫克/ 0.5毫升	皮下	BioMarin制药有限公司	2018-05-24	不适用
Palynziq	注入,解决方案	20毫克	皮下	Biomarin国际有限公司	2021-03-17	不适用
Palynziq	解决方案	20毫克/毫升	皮下	Biomarin国际有限公司	2022-08-26	不适用
Palynziq	注入,解决方案	20毫克/ 1毫升	皮下	BioMarin制药有限公司	2018-05-24	不适用
Palynziq	注入,解决方案	10毫克	皮下	Biomarin国际有限公司	2021-03-17	不适用
Palynziq	解决方案	10毫克/ 0.5毫升	皮下	Biomarin国际有限公司	2022-08-26	不适用
Palynziq	注入,解决方案	10毫克/ 0.5毫升	皮下	BioMarin制药有限公司	2018-05-24	不适用
Palynziq	注入,解决方案	20毫克	皮下	Biomarin国际有限公司	2021-03-17	不适用

类别

ATC代码

A16AB19——Pegvaliase

• A16AB -酶
• A16A——其他消化道和新陈代谢的产品
• A16——其他消化道和新陈代谢的产品
• A -消化道和新陈代谢

药物类别

• 消化道和新陈代谢
• 氨基酸、肽和蛋白质
• Ammonia-Lyases
• 键裂解酶
• 酶
• 酶和辅酶
• 裂解酶
• 聚乙二醇的代理
• 苯丙氨酸代谢酶
• 蛋白质

分类

没有分类

受影响的生物

不可用

化学标识符

UNII

N6UAH27EUV

化学文摘号

1585984-95-7

引用

一般引用

1. 托马斯J,利维H,阿马托年代,Vockley J,草鞋R, Dimmock D,哈丁有限公司,《图片报》哒,翁HH, Olbertz J, Merilainen M,江J, Larimore K,古普塔年代,顾Z,贝蒂H: Pegvaliase治疗苯丙酮尿:长期的3期临床试验项目的结果(棱镜)。124年5月,摩尔麝猫金属底座,2018 (1):27-38。doi: 10.1016 / j.ymgme.2018.03.006。Epub 2018年3月31日。(文章]
2. 隆戈哈丁有限公司阿马托RS, Stuy M, N,伯顿BK,波斯纳J,翁HH, Merilainen M,顾Z,江J, Vockley J: Pegvaliase治疗苯丙酮尿症:一个关键、双盲随机停药3期临床试验。124年5月,摩尔麝猫金属底座,2018 (1):20-26。doi: 10.1016 / j.ymgme.2018.03.003。Epub 2018年3月18日。(文章]
3. 食品及药物管理局新闻公告:FDA批准一个新的治疗北大,一种罕见的和严重的遗传疾病链接]
4. FDA批准的药物产品:PALYNZIQ (pegvaliase-pqpz)注入皮下使用[链接]
5. 加拿大卫生部批准的药物产品:PALYNZIQ (pegvaliase-pqpz)注入皮下使用[链接]

外部链接

人类代谢组数据库

HMDB0304893

PubChem化合物

86278362

PubChem物质

347829004

ChemSpider

58172730

RxNav

2046360

维基百科

Pegvaliase

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
3	完成	治疗	苯丙酮酸尿(北大)	3
3	招聘	治疗	苯丙酮酸尿(北大)	1
2	完成	治疗	苯丙酮酸尿(北大)	4
1	完成	治疗	苯丙酮酸尿(北大)	1
不可用	完成	不可用	苯丙酮酸尿(北大)	1
不可用	招收的邀请	不可用	苯丙酮酸尿(北大)	1
不可用	招聘	不可用	母体苯丙酮尿症	1
不可用	招聘	不可用	苯丙酮酸尿(北大)	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
注入,解决方案	肠外;皮下	10毫克
注入,解决方案	肠外;皮下	2.5毫克
注入,解决方案	肠外;皮下	20毫克
注入,解决方案	皮下	10毫克/ 0.5毫升
注入,解决方案	皮下	10毫克
注入,解决方案	皮下	2.5毫克/ 0.5毫升
注入,解决方案	皮下	2.5毫克
注入,解决方案	皮下	20毫克/ 1毫升
注入,解决方案	皮下	20毫克
解决方案	皮下	10毫克/ 0.5毫升
解决方案	皮下	2.5毫克/ 0.5毫升
解决方案	皮下	20毫克/毫升

价格

不可用

专利

不可用

属性

状态

固体

实验属性

不可用

×

识别潜在的药物的风险

容易将40药物与药物相互作用检查程序。

严重性评级,描述和管理建议。

了解更多

药物在2016年10月21日00:37 /更新在12月1日,2022年十一27