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Volanesorsen

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总结

Volanesorsen是一种反义寡核苷酸治疗家族性chylomicronemia表示。

品牌名称
Waylivra
通用名称
Volanesorsen
beplay体育安全吗DrugBank加入数量
DB15067
背景

Volanesorsen的反义寡核苷酸结合apoC-III信使rna,以防止其翻译。2暗示治疗家族性chylomicronemia,遗传条件,防止破裂的甘油三酯和乳糜微粒。2这种药物不常用,因为它是作为兼职为胰腺炎高危患者的饮食,降低甘油三酸酯治疗反应不佳。2

Volanesorsen被授予一个条件批准欧洲药品局。2

类型
生物技术
组
批准,临床实验
生物分类
基因疗法
反义寡核苷酸
同义词
  • Volanesorsen
外部id
  • 伊希斯304801

药理学

指示

Volanesorsen作为兼职有条件地批准EMA与家族chylomicronemia成人饮食,胰腺炎的风险很高,有饮食和甘油三酯降低反应不足的治疗。2

减少药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。
看看
构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。
看看
相关条件
禁忌症和黑箱警告
避免致命的药物不良事件
提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。
了解更多
避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。
了解更多
药效学

Volanesorsen是一种反义寡核苷酸,防止apoC-III的翻译。1,2它有一个长时间的行动,因为它的半衰期> 2周。2病人应该被建议关于血小板减少的风险,提高低密度脂蛋白水平,肾毒性、肝毒性、免疫原性。2

的作用机制

Volanesorsen的反义寡核苷酸结合apoC-III mRNA,导致其退化,防止apoC-III蛋白质的翻译。2通常,apoC-III抑制甘油三酯代谢和肝间隙之内。2防止翻译apoC-III允许代谢和分解甘油三酯和乳糜微粒。2

目标 行动 生物
一个载脂蛋白C-III
抑制剂
反义寡核苷酸
 人类
吸收

Volanesorsen生物利用率大约是80%。2285毫克剂量给每周达到C马克斯8.92µg /毫升,AUC 136µg * h /毫升。2

的体积分布

在稳态分布的体积是330 L家族chylomicronemia患者。2

蛋白结合

Volanesorsen绑定在等离子体蛋白质> 98%。1,2虽然确切的蛋白质并没有被确定。1

新陈代谢

Volanesorsen由内切酶和核酸外切酶特异性的代谢方式。2父药物26%不变恢复在尿液和五聚物聚体大小的代谢物中占55%的尿复苏。[L16621

路线的消除

Volanesorsen主要是消除尿液中,尽管< 3%的剂量是在24小时内恢复。2

半衰期

Volanesorsen半衰期为> 2周。2

间隙

volanesorsen的确切的间隙是未知的,但是它是快速分发给组织和慢慢消除。2

的不利影响
提高决策支持与研究成果
与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。
了解更多
改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。
了解更多
毒性

数据过量并不是现成的。2然而,症状可能包括注射部位反应和宪法symptomns。2治疗有症状的患者和支持性护理。2

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。
不可用
食物相互作用
没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区
我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。
现在访问
药物超过全球地区的产品信息的访问。
现在访问
产品的成分
成分 UNII 中科院 InChI关键
Volanesorsen钠 6 jon30sldt 1573402-50-2 不适用
国际/其他品牌
Waylivra
品牌名称的处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Waylivra 注入,解决方案 285毫克 皮下 Akcea疗法爱尔兰有限 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Waylivra 注入,解决方案 285毫克 皮下 Akcea疗法爱尔兰有限 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜

类别

ATC代码
C10AX18——Volanesorsen
药物类别
分类
没有分类
受影响的生物
不可用

化学标识符

UNII
2 o4be0k238
化学文摘号
915430-78-3

引用

一般引用
  1. N, Yu R, Greenlee年代,H,高斯Hurh E, Matson J,王Y:新陈代谢和处置Volanesorsen, 2”- o - (2 methoxyethyl)反义寡核苷酸,跨物种。药物金属底座Dispos。2019年10月,47 (10):1164 - 1173。doi: 10.1124 / dmd.119.087395。Epub 2019年7月26日。(文章]
  2. 产品特点:EMA总结Waylivra Volanesorsen皮下注射(链接]
KEGG药物
D11648
RxNav
2637345
维基百科
Volanesorsen

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件 数
3 完成 治疗 家族Chylomicronemia综合征(FCS) 1
3 完成 治疗 家族Chylomicronemia综合征(FCS)/家族性高脂蛋白血症1型/脂蛋白脂酶缺乏 1
3 完成 治疗 高甘油三酯血症 1
2 完成 治疗 脂肪代谢障碍 1
2、3 终止 治疗 脂肪代谢障碍,家族性部分 1
1 完成 其他 心血管异常 1
不可用 不再可用 不可用 家族Chylomicronemia综合征(FCS) 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
不可用
剂型
形式 路线 强度
粉 1公斤/ 1公斤
注入,解决方案 肠外;皮下 285毫克
注入,解决方案 皮下 285毫克
价格
不可用
专利
不可用

属性

状态
液体
实验属性
不可用

目标

构建、预测和验证机器学习模型
使用我们的结构化和以证据为基础的数据集开启新
见解和加速药物研究。
了解更多
用结构化和以证据为基础的数据集来解锁新见解,加快药物研究。
了解更多
细节 1。载脂蛋白C-III
类
蛋白质
生物
人类
药理作用
是的
行动
抑制剂
反义寡核苷酸
通用函数
磷脂绑定
特定的功能
组成部分triglyceride-rich极低密度脂蛋白(VLDL)和高密度脂蛋白(HDL)等离子体。在甘油三酸酯内稳态中起着多方面的作用。细胞,促进h……
基因名字
APOC3
Uniprot ID
P02656
Uniprot名字
载脂蛋白C-III
分子量
10852.19哒
引用
  1. N, Yu R, Greenlee年代,H,高斯Hurh E, Matson J,王Y:新陈代谢和处置Volanesorsen, 2”- o - (2 methoxyethyl)反义寡核苷酸,跨物种。药物金属底座Dispos。2019年10月,47 (10):1164 - 1173。doi: 10.1124 / dmd.119.087395。Epub 2019年7月26日。(文章]
  2. 产品特点:EMA总结Waylivra Volanesorsen皮下注射(链接]

药物在2019年5月20日14:46 /更新在2月21日18:55 2021