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Lumasiran

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总结

Lumasiran是lumasiran干扰RNA沉默羟基酸氧化酶1治疗主hypoxaluria类型1。

品牌名称
Oxlumo
通用名称
Lumasiran
beplay体育安全吗DrugBank加入数量
DB15935
背景

Lumasiran小干扰RNA用于治疗原发性hyperoxaluria 1型(PH1)。6这个条件,alanine-glyoxylate转氨酶酶缺乏引起的,导致草酸的积累,导致钙晶体的形成。6这些病人经历频繁的肾结石、肾钙质沉着症和肾功能衰竭。6

Oxlumo, Alnylam制药生产的,是第一个治疗PH1批准。3在此之前批准,治疗包括hyperhydration等对症治疗,结晶抑制剂,吡哆醇和肾移植。6

2020年11月23日Lumasiran获得FDA的批准。3

类型
生物技术
组
批准,临床实验
生物分类
基因疗法
反义寡核苷酸
同义词
  • Lumasiran
外部id
  • 广告- 65585
  • aln - 65585
  • ALN-G01
  • ALN-GO1
  • 他10684年

药理学

指示

基本hyperoxaluria Lumasiran表示治疗1型(PH1)在小儿尿草酸和血浆水平较低和成人患者。3,5,7

减少药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。
看看
构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。
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相关条件
禁忌症和黑箱警告
避免致命的药物不良事件
提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。
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避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。
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药效学

Lumasiran小干扰RNA,防止乙醇酸氧化酶的翻译,降低乙醛酸的水平,减少草酸代谢乙醛酸的。4,5行动的时间只要是每3个月。5病人应该被建议关于恶化代谢性酸中毒的风险严重的肾脏疾病或结束阶段,以及潜在的减少在中度到重度肝损伤疗效。5

的作用机制

患者主要hyperoxaluria 1型生产草酸过多的由于缺乏这种酶alanine-glyoxylate转氨酶。2,4

Lumasiran是一个小干扰RNA沉默羟基酸氧化酶基因1 (HOA1)。4Lumasiran目标HOA1 mRNA,防止翻译乙醇酸氧化酶(去)。5降低的水平,降低乙醛酸的水平,导致反应物草酸代谢可以减少。5照射试验,lumasiran减少草酸含量84%的成人和儿童超过6年的上限或低于1.5倍正常。4

目标 行动 生物
一个含氧酸氧化酶1
反义寡核苷酸
 人类
吸收

病人≥20公斤;3毫克/公斤皮下剂量的lumasiran reacheas C马克斯529 ng / mL, T马克斯4.0小时,7400 ng的AUC * h /毫升。5在患者< 20公斤;6毫克/公斤皮下剂量的lumasiran达到C马克斯912 ng / mL, AUC 7960 ng * h /毫升。5

的体积分布

明显的中央的体积分布基于人口估计是4.9 L。5

蛋白结合

Lumasiran绑定到77%到85%的蛋白质在等离子体。5

新陈代谢

Lumasiran是较小的寡核苷酸代谢endo -和核酸外切酶。5有意义链不易代谢是由于保护GalNac集团在3 '末端。6

Lumasiran弱抑制CYP2C8 IC50461µM,药物相关浓度14000倍。6它不是一个衬底或任何CYP450酶的诱导物。6

路线的消除

7 - 26%的剂量lumasiran尿液中恢复的菊糖母体化合物。5

放射性标记剂量注射大鼠尿液中恢复19.5%和33.9%在粪便中恢复过来。6

半衰期

意思是终端lumasiran的半衰期5.2小时。5

间隙

的表面等离子体间隙lumasiran基于人口估计是26.5 L / h平均70公斤的成年人。5肾清除率是2.0 - -3.4 L / h。5

的不利影响
提高决策支持与研究成果
与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。
了解更多
改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。
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毒性

数据过量的lumasiran不是现成的。5过量时,患者应监测不良反应的迹象和症状治疗。5

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。
不可用
食物相互作用
没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区
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剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。
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药物超过全球地区的产品信息的访问。
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国际/其他品牌
Oxlumo
品牌名称的处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Oxlumo 注入,解决方案 94.5毫克/ 0.5毫升 皮下 奥尼兰姆荷兰帐面价值 2020-12-16 不适用 欧盟旗帜
Oxlumo 注入,解决方案 94.5毫克/ 0.5毫升 皮下 Alnylam制药公司。 2020-11-23 不适用 美国国旗

类别

ATC代码
A16AX18——Lumasiran
药物类别
分类
没有分类
受影响的生物
不可用

化学标识符

UNII
RZT8C352O1
化学文摘号
1834610-13-7

引用

一般引用
  1. 麦格雷戈TL,亨特KA,绮E,梅森D, Nioi P, Ticau年代,佩洛西M, Loken公关,美好的年代,DA律师,Fauman EB,黄QQ,格里菲斯CJ,麦克阿瑟DG, Trembath RC, Oglesbee D, Lieske JC, Erbe DV,赖特J,凡跟大卫·爱登堡:描述一个健康的成年罕见HAO1淘汰赛为主要hyperoxaluria支持治疗策略。Elife。2020年3月24日,9。pii: 54363。doi: 10.7554 / eLife.54363。(文章]
  2. Dindo M,孔蒂C, Oppici E, V,切Marinucci L, Cellini B:分子基础的初级hyperoxaluria:创新疗法的线索。尿石病。2019年2月,47 (1):67 - 78。doi: 10.1007 / s00240 - 018 - 1089 - z。Epub 2018年11月14日。(文章]
  3. FDA新闻稿:FDA批准第一药物治疗罕见的代谢疾病(链接]
  4. Alylam制药:Lumasiran临床发展项目链接]
  5. 产品特点:EMA总结Oxlumo (Lumasiran)皮下注射链接]
  6. EMA评估报告:Oxlumo (Lumasiran)皮下注射链接]
  7. FDA批准的药物产品:OXLUMO (lumasiran)注射,皮下使用(2022年10月)链接]
RxNav
2467140
维基百科
Lumasiran

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件 数
3 积极不招聘 治疗 主Hyperoxaluria 1型(PH1) 1
3 积极不招聘 治疗 主要Hyperoxaluria/主Hyperoxaluria 1型(PH1) 2
2 完成 治疗 AGT/PH1/主要Hyperoxaluria/RNAi治疗/核 1
2 终止 治疗 高草酸尿水平/草酸钙肾结石复发的疾病 1
1、2 完成 治疗 主Hyperoxaluria 1型(PH1) 1
不可用 批准用于市场营销 不可用 主要Hyperoxaluria 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
不可用
剂型
形式 路线 强度
注入,解决方案 皮下 94.5毫克/ 0.5毫升
价格
不可用
专利
专利号 儿科扩展 批准 到期(估计) 地区
US10131907 没有 2018-11-20 2028-08-24 美国国旗
US8106022 没有 2012-01-31 2029-12-12 美国国旗
US8828956 没有 2014-09-09 2028-12-04 美国国旗
US10478500 没有 2019-11-19 2035-10-09 美国国旗
US10612024 没有 2020-04-07 2035-08-14 美国国旗
US10612027 没有 2020-04-07 2035-08-14 美国国旗
US10465195 没有 2019-11-05 2034-12-26 美国国旗
US10435692 没有 2019-10-08 2034-12-26 美国国旗
US10487330 没有 2019-11-26 2034-12-26 美国国旗
US9828606 没有 2017-11-28 2034-12-26 美国国旗
US11060093 没有 2021-07-13 2034-12-26 美国国旗
US11261447 没有 2018-11-20 2038-11-20 美国国旗
US11401517 没有 2015-08-14 2035-08-14 美国国旗
US11446380 没有 2015-10-09 2035-10-09 美国国旗

属性

状态
固体
实验属性
财产 价值 源
水溶度 387毫克/毫升 EMA评估报告

目标

构建、预测和验证机器学习模型
使用我们的结构化和以证据为基础的数据集开启新
见解和加速药物研究。
了解更多
用结构化和以证据为基础的数据集来解锁新见解,加快药物研究。
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细节 1。含氧酸氧化酶1
类
蛋白质
生物
人类
药理作用
是的
行动
反义寡核苷酸
通用函数
Very-long-chain - (s) 2-hydroxy-acid氧化酶活动
特定的功能
2-hydroxyacid氧化酶活动。羧甲2碳基质最活跃,但也活跃在二羟基脂肪酸,具有高活动对二羟基棕榈酸酯和二羟基octano……
基因名字
HAO1
Uniprot ID
Q9UJM8
Uniprot名字
含氧酸氧化酶1
分子量
40923.945哒
引用
  1. 麦格雷戈TL,亨特KA,绮E,梅森D, Nioi P, Ticau年代,佩洛西M, Loken公关,美好的年代,DA律师,Fauman EB,黄QQ,格里菲斯CJ,麦克阿瑟DG, Trembath RC, Oglesbee D, Lieske JC, Erbe DV,赖特J,凡跟大卫·爱登堡:描述一个健康的成年罕见HAO1淘汰赛为主要hyperoxaluria支持治疗策略。Elife。2020年3月24日,9。pii: 54363。doi: 10.7554 / eLife.54363。(文章]

酶

细节 1。细胞色素P450 2 c8
类
蛋白质
生物
人类
药理作用
没有
行动
抑制剂
通用函数
类固醇羟化酶活性
特定的功能
细胞色素P450酶是一组heme-thiolate单氧酶。在肝微粒体,这种酶是参与一个NADPH-dependent电子传递途径。它氧化各种结构联合国…
基因名字
CYP2C8
Uniprot ID
P10632
Uniprot名字
细胞色素P450 2 c8
分子量
55824.275哒
引用
  1. EMA评估报告:Oxlumo (Lumasiran)皮下注射链接]

航空公司

细节 1。血清白蛋白
类
蛋白质
生物
人类
药理作用
没有
行动
粘结剂
通用函数
有毒物质结合
特定的功能
血清白蛋白、血浆的主要蛋白质有良好的结合能力水,Ca(2 +),钠(+)、K(+),脂肪酸,激素、胆红素和药物。它的主要功能是调节胶体的……
基因名字
铝青铜
Uniprot ID
P02768
Uniprot名字
血清白蛋白
分子量
69365.94哒
引用
  1. Geselowitz哒,内克尔LM:牛血清白蛋白是一个主要oligonucleotide-binding蛋白质表面的培养细胞。反义Res Dev。1995年秋季,5 (3):213 - 7。doi: 10.1089 / ard.1995.5.213。(文章]

药物在2020年11月24日23:54 /在12月1日更新2022 11:30