Pegcetacoplan

识别

总结

Pegcetacoplan是一个补充抑制剂在治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿。

品牌名称

Empaveli, Syfovre

通用名称

Pegcetacoplan

beplay体育安全吗DrugBank加入数量

DB16694

背景

Pegcetacoplan是补体抑制剂在治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)。^5,7FDA批准之前,PNH患者通常与C5抑制单克隆抗体治疗eculizumab。⁵患者给予eculizumab经验少溶血膜攻击造成的复杂,但仍有些容易造成溶血C3b调理素作用。^5,6Pegcetacoplan开发需要一种抑制剂的补体介导的溶血C5进一步上游。^5,6Pegcetacoplan是一种聚乙二醇C3抑制剂,可以扰乱溶血过程导致了两种形式的威胁PNH患者。⁵

Pegcetacoplan皮下使用于2021年5月14日获得FDA的批准。⁷2023年2月,pegcetacoplan intravitreal使用被FDA批准用于治疗地理年龄相关性黄斑变性萎缩(GA)二级。¹⁰

类型

生物技术

组

批准

同义词

Pegcetacoplan

外部id

可调整规划贷款二期项目
他10743年

药理学

指示

Pegcetacoplan表示治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)。⁷

减少药物开发失败率

构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。

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相关条件

禁忌症和黑箱警告

避免致命的药物不良事件

提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。

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避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。

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药效学

Pegcetacoplan补体C3抑制剂,防止complement-mediated红细胞的溶血paroxysomal夜间血红蛋白尿患者。⁷它有一个长时间的行动,因为它是每周服用两次。⁷患者应该接种封装细菌根据最近的建议。⁷

的作用机制

磷脂酰肌醇的PNH是由于突变N-acetylglucosaminyltransferase亚基(PIGA)基因。^1,5PIGA的突变基因阻止早期介入的形成糖基磷脂酰肌醇(GPI)。¹在正常情况下,细胞GPI连接细胞表面蛋白。^1,5PNH患者补充抑制细胞表面的蛋白质,如CD55和CD59,不固定血红细胞的表面。^1,5的情况下减少或缺失CD55和CD59,补充不适当的抑制,导致补体系统的激活和complement-mediated溶血。^1,5由于complement-mediated溶血,PNH患者可能经历贫血、疲劳、无力、呼吸困难。⁵

选择补系统通路是自发激活由于缺乏CD55,导致C3转化酶的激活,C3 C3a和C3b劈开。¹C3b结合因子B,由因子D裂解成小英航和更大的Bb。²结果C3bBb可以绑定到其他C3蛋白质,导致补体激活的一个积极的反馈回路。²C3b蛋白质也可以直接绑定到目标细胞,将它标记为吞噬作用的目标。⁴CD55,也称为衰变加速因子(DAF)扰乱C3bBb的形成,防止自发激活补体旁路。²

C3b裂解C5 C5a和C5b。¹C6 C5b结合补充蛋白质,C7、C8,它们和C9膜攻击形式复杂的(MAC)。²MAC是由16个C9孔隙形成的细胞与C5b相关的蛋白质,C6, C7、C8。³气孔的形成破坏细胞膜,导致细胞死亡。³CD59扰乱了MAC的形成,防止溶血。¹

PNH患者,血管外的溶血是由吞噬红细胞C3b标记,和血管内溶血的MAC。^5,7Pegcetacoplan结合C3和C3b,减少乳沟和激活的补充途径,减少血管内和血管外的溶血。⁷

目标	行动	生物
一个补体C3	粘结剂监管机构	人类

吸收

Pegcetacoplan值T_马克斯4.5 - -6.0天。⁷6 - 8周后患者达到稳态药物动力学。⁵

的体积分布

的体积分布PNH患者是3.9 L。⁷

蛋白结合

不可用

新陈代谢

Pegcetacoplan预计将是更小的寡肽和氨基酸代谢。⁷

路线的消除

研究在猕猴身上放射性标记的pegcetacoplan表明标记肽一部分主要通过尿液排出。消除挂钩不是评估;然而,众所周知,它经历了肾排泄。⁹

半衰期

PNH患者中半衰期为8.0天。⁷

间隙

PNH患者平均间隙是0.37升/天。⁷

的不利影响

提高决策支持与研究成果

与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。

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改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。

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毒性

在人类并不是现成数据过量。⁷在过量的情况下,患者应该接受症状和支持措施。

通路

不可用

药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

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药物	交互
整合药物之间在您的软件的交互
Abatacept	不利影响的风险或严重性Abatacept结合Pegcetacoplan时可以增加。
Adalimumab	不利影响的风险或严重性Adalimumab结合Pegcetacoplan时可以增加。
腺病毒7型疫苗	时可以增加感染的风险或严重性腺病毒7型疫苗结合Pegcetacoplan生活。
Aldesleukin	不利影响的风险或严重性Aldesleukin结合Pegcetacoplan时可以增加。
Alefacept	不利影响的风险或严重性Alefacept结合Pegcetacoplan时可以增加。
阿仑单抗	不利影响的风险或严重性阿仑单抗结合Pegcetacoplan时可以增加。
同种异体胸腺组织处理	同种异体加工胸腺组织的治疗效果与Pegcetacoplan结合使用时可以减少。
Altretamine	不利影响的风险或严重性Altretamine结合Pegcetacoplan时可以增加。
Amsacrine	不利影响的风险或严重性Amsacrine结合Pegcetacoplan时可以增加。
Anakinra	不利影响的风险或严重性Anakinra结合Pegcetacoplan时可以增加。

识别潜在的药物的风险

容易将40药物与药物相互作用检查程序。

严重性评级,描述和管理建议。

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食物相互作用

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产品

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国际/其他品牌

Empaveli (Apellis制药有限公司)

品牌名称的处方产品

的名字	剂量	强度	路线	贴标机	市场开始	营销结束
Aspaveli	注入,解决方案	1080毫克	皮下	瑞典孤儿BIOVITRUM AB(出版)	2022-01-20	不适用
Aspaveli	注入,解决方案	1080毫克	皮下	瑞典孤儿BIOVITRUM AB(出版)	2022-01-20	不适用
Empaveli	解决方案	1080毫克/ 20毫升	皮下	瑞典孤儿BIOVITRUM AB(出版)	2023-02-15	不适用
Empaveli	注入,解决方案	1080毫克/ 20毫升	皮下	Apellis制药有限公司	2021-05-14	不适用
Syfovre	注入,解决方案	15毫克/ 0.1毫升	Intravitreal	Apellis制药有限公司	2023-02-17	不适用

类别

ATC代码

L04AA54——Pegcetacoplan

药物类别

分类

没有分类

受影响的生物

人类

化学标识符

UNII: TO3JYR3BOU
化学文摘号: 2019171-69-6

引用

一般引用

Fattizzo B, F Serpenti, Giannotta是的,Barcellini W:困难的例阵发性夜间血红蛋白尿:诊断和治疗小礼品。中国医学。2021年3月1;10 (5)。pii: jcm10050948。doi: 10.3390 / jcm10050948。(文章]
Dobo J,柯奇士便因加P:在目标:战略目标替代和凝集素途径组件Complement-Mediated疾病。Immunol前面。2018年8月8日,9:1851。doi: 10.3389 / fimmu.2018.01851。eCollection 2018。(文章]
获利,M:生化阵发性夜间血红蛋白尿的背景。Biochim Biophys学报。1999年10月8日,1455 (2):269 - 86。doi: 10.1016 / s0925 - 4439 (99) 00068 - x。(文章]
Baudino L, Sardini Ruseva MM, Fossati-Jimack L,库克HT,斯科特·D·辛普森E, Botto M: C3调理素作用调节凋亡细胞的内吞作用的处理导致增强cargo-derived抗原t细胞反应。《美国国家科学院刊S a . 2014年1月28日,111 (4):1503 - 8。doi: 10.1073 / pnas.1316877111。Epub 2014年1月13日。(文章]
德卡斯特罗C, Grossi F, Weitz IC, Maciejewski J, Sharma V,罗马E,布罗斯基RA,谭L, Di Casoli C, El Mehdi D, Deschatelets P,弗朗索瓦·C: C3与pegcetacoplan抑制与阵发性夜间血红蛋白尿eculizumab处理对象。J内科杂志。2020年11月,95 (11):1334 - 1343。doi: 10.1002 / ajh.25960。Epub 2020年9月11日。(文章]
Hillmen P,深圳J, Weitz我,罗斯,Hochsmann B, Panse J, K Usuki,格里芬M, Kiladjian JJ,德卡斯特罗C, Nishimori H,谭L, Hamdani M, Deschatelets P,弗朗索瓦•C Grossi F, Ajayi T, Risitano,德拉图尔RP: Pegcetacoplan与Eculizumab阵发性夜间血红蛋白尿。郑传经地中海J。2021年3月18日,384 (11):1028 - 1037。doi: 10.1056 / NEJMoa2029073。(文章]
FDA批准的药物产品:Empaveli (Pegcetacoplan)皮下注射链接]
新闻稿:pegcetacoplan EMA批准链接]
加拿大卫生部批准的药物产品:EMPAVELI (pegcetacoplan)注入皮下输液使用解决方案链接]
FDA批准的药物产品:SYFOVRE (pegcetacoplan)注入intravitreal使用(2023年2月)链接]

外部链接

KEGG药物: D11613
RxNav: 2557372
维基百科: Pegcetacoplan

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">

阶段	状态	目的	条件	数
3	积极不招聘	治疗	地理,年龄相关性黄斑变性萎缩	1
3	积极不招聘	治疗	黄斑变性、干燥	1
3	积极不招聘	治疗	PNH	1
3	完成	治疗	黄斑变性、干燥	1
3	完成	治疗	阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)	2
3	招聘	治疗	C3肾小球肾炎/C3G/补充3肾小球肾炎/补充3 Glomerulopathy (C3G)/DDD/IC-MPGN/免疫复合物Membranoproliferative肾小球肾炎(IC-MPGN)/Membranoproliferative肾小球肾炎(MPGN)/Membranoproliferative肾小球肾炎,II型	1
3	招聘	治疗	冷凝集素疾病(CAD)	1
2	积极不招聘	治疗	肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)/MND(运动神经元疾病)	1
2	积极不招聘	治疗	C3肾小球肾炎/免疫球蛋白的肾病/狼疮肾炎/Membranoproliferative肾小球肾炎,II型/膜性肾病	1
2	完成	治疗	冷凝集素疾病(CAD)/温暖的自身免疫性溶血性贫血	1

药物经济学

制造商

不可用

外包商

不可用

剂型

形式	路线	强度
注入,解决方案	皮下	1080毫克
注入,解决方案	皮下	1080毫克/ 20毫升
解决方案	皮下	1080毫克/ 20毫升
注入,解决方案	Intravitreal	15毫克/ 0.1毫升

价格

不可用

专利

专利号	儿科扩展	批准	到期(估计)
US10875893	没有	2020-12-29	2033-11-15
US9169307	没有	2015-10-27	2027-11-18
US7989589	没有	2011-08-02	2027-12-04
US10125171	没有	2018-11-13	2033-08-02
US10035822	没有	2018-07-31	2033-11-15
US7888323	没有	2011-02-15	2027-12-04
US11040107	没有	2021-06-22	2038-04-09
US11292815	没有	2013-11-15	2033-11-15
US8168584	没有	2007-04-07	2027-04-07
US9056076	没有	2006-10-25	2026-10-25